「法国」这种折磨着250万人的罕见病，这回可能要落网了( 二 )
从治疗角度看 ， 缺医少药 ， 不仅仅是MS ， 也是7000多种罕见病的患者普遍面对的窘境 。 Hayley French博士认为 ， 与普通疾病相比 ， 开发罕见病药物存在三大难点：第一 ， 能够参加临床试验的患者数量相当有限 ， 使得临床试验变得更加复杂 ， 成本也更高；第二 ， 缺乏对疾病史的了解 ， 而且很多罕见病都是遗传性疾病 ， 导致同一种疾病会有不同的版本；第三 ， 几乎有一半的罕见病患者是儿童 ， 所以在设计临床试验时必须增加伦理方面的考虑和限制 。
尽管如此 ， 在社会各界的努力之下 ， 这些听起来很陌生 ， 离我们似乎也很远的疾病 ， 如今已越来越多地“走到了聚光灯下” 。 Hayley French博士指出 ， 目前欧盟和美国的监管机构以及罕见病患者组织都加大了监管和财务上的激励力度 ， 鼓励医药公司为这个特殊的群体开发相关疗法 ， 因此前景很值得期待 。
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▲Apitope公司的研发管线（图片来源：Apitope公司官网）
后记
美国当地时间3月26日 ， 百时美施贵宝（BMS）公司发布了一则重磅消息 ， 其治疗MS的潜在重磅新药Zeposia（ozanimod）已经得到美国FDA的批准（详情请看今日药明康德头条报道） 。 它的获批 ， 标志着人类对抗MS的武器库里又多了一件有力武器 。
“雪消门外千山绿 ， 花发江边二月晴 。 ”伴随着各种创新疗法的不断涌现 ， 我们期待更多的MS患者及其他罕见病患者能够走出阴影 ， 迎来春暖花开 。
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图片来源：Pixabay
参考资料：
[1] Apitope’s Research Seeks to Put Cause of Multiple Sclerosis into Remission. Retrieved March 19, 2020, from https://wxpress.wuxiapptec.com/apitopes-research-seeks-to-put-cause-of-multiple-sclerosis-into-remission/
[2] A Short History of MS. Retrieved October 7, 2014, from https://www.everydayhealth.com/multiple-sclerosis/a-short-history-of-multiple-sclerosis/
[3] Immunology: A tolerant approach. Retrieved March 26, 2014, from https://www.nature.com/news/immunology-a-tolerant-approach-1.14933#/b2
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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