零突破：中国抗癌新药获批在美上市已落户苏州产业化基地( 二 ) 中国本土自主

　　泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士介绍：“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，我们通过工艺上的一系列改进，力求实现药物在体内更好的吸收。”

　　2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。

　　“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验，因为我们的目标是把自主研发的新药推向国际，做出能够比肩国际水平、赢得国际认可的好药。为实现这一点，我们始终对临床试验的质量进行严格把控。”泽布替尼研发的主要领导者之一、百济神州高级副总裁汪来介绍。

　　今年9月，汪来在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访人员采访时表示，泽布替尼在临床试验阶段展开了与国际药企的“头对头”试验。据悉，百济神州在美国的临床试验将第一代BTK药物伊布替尼作为对照药物。

　　所谓头对头试验（Head to Head）是指“非安慰剂对照”的试验，是以临床上已使用的治疗药物或治疗方法为对照的临床试验。该类试验的目标是为了证明试验药物比现有药物的疗效更优。

　　“我们的BTK靶向药不是first-in-class（首创药物），作为后来者，想要在国际上打出一片天地，你就需要证明你比同类药物更好。”汪来向澎湃新闻采访人员指出，“我们做这个（头对头）试验主要原因在于，我们前期已经积累了很多的数据，对我们的BTK有足够的信心，这是真正推动中国制药走向世界，必须打的一场硬仗。”

　　据悉，百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

　　创新抗癌药出海实现“零突破”

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　　长久以来，在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药，总体对全球医药创新体系的贡献相对较小。近年，随着改革开放的深化与综合国力的提升，我国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，制药业兴起创新浪潮，大批科学家归国投入新药研发，为医药产业从仿制转向创新、从本土走向全球，注入了可持续发展的活力。

　　百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示，“我国近年来持续深入的药品审评审批制度改革，及医保支付制度改革，为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。得益于国家政策的支持，以百济神州为代表的创新药企持续投入，奋起直追，眼下正逐步迎来收获期。作为中国企业，我们对国家的改革感到欢欣鼓舞，也期待改革进一步深化，让中国科学家、中国企业的研发成果能尽早惠及更多患者，持续促进产业升级，推动我国向全球‘制药强国’的战略目标迈进。”

　　除了百济神州之外，不少本土的中国创新药企都正在努力将研发成果推向海外。已经在美国进行三期临床试验或正在筹划三期临床试验的品种包括亿帆医药的贝格司亭、贝达药业的恩沙替尼、和记黄埔的沃利替尼、康弘药业的康柏西普等。

　　根据海通证券预测，目前在美国处于Ⅲ期临床的贝达药业ALK抑制剂恩沙替尼，有望于2020-2021年在美国获批，上市以后国内销售峰值超过20亿元，海外销售额将达到3亿美元。新发展基地、世界知名的生物医药企业集聚地、国内环境最好的生物医药产业发展核心区。