世界上最贵的药：一针1469万，却贵得无奈( 六 )
15名婴儿都成功地避免和改善了原本可能产生的呼吸问题 ， 不再需要永久性地依赖呼吸机的帮助 。
截止到2019年3月8日最近一次随访 ， 接受治疗的这15名儿童都健康地活着 。
（图为通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的小男孩Madison）
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图9/17
所以 ， Zolgensma的成功研发意味着 ， 患病的婴儿极有可能仅仅通过一次性的治疗 ， 就能获得永久性的康复 。
FDA的局长也在公告中提到了这种药物的有效性 ， 认为这是用基因疗法治疗罕见病的又一个里程碑式的突破 。
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