世界上最贵的药：一针1469万，却贵得无奈( 二 ) 几天前

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图1/17

首先，需要明确的一点是， Zolgensma是针对脊髓性肌肉萎缩症研发的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。

这种疾病是由基因缺陷引起的。患上这种疾病的个体，由于这种基因缺陷，无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白SMN 。而Zolgensma这种药物的治疗方法，是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒，弥补这个基因缺陷，从而使个体能够重新产生SMN蛋白。

进入临床试验后， Zolgensma的疗效对很多家庭来说，简直像是奇迹。

比如今年三岁半的小女孩Evelyn ，就是参加临床实验的孩子之一。

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