剪掉“坏基因” “上帝的手术刀”难免失手( 八 )
GOTI发现 ， 单碱基编辑技术有脱靶问题 ， 是不是应该放弃对该技术的研究？答案是否定的 。 很多人的遗传病是单碱基突变导致的 。 有数据表明 ， 全球有7000种罕见病 ， 其中80%是单基因遗传病 ， 50%发生在儿童时期 。
“比如我们正在做的耳聋疾病基因治疗实验 ， 很多感音性耳聋是由单基因突变造成的 ， 在小鼠上实验表明 ， 修复单碱基突变的基因 ， 听力就能恢复 。 ”刘东说到 。
刘东认为 ， 未来基因编辑用于临床治疗时 ， 必需制定行业标准 ， 而且要非常严格 。 但是 ， 就像药物有副作用 ， 外科手术可能失败 ， 基因编辑脱靶的风险几乎无法避免 ， 只要概率在可接受范围内 ， 就是可行的 。 “也就是说 ， 当希望大于风险 ， 就有人会去做 ， 甚至在没有选择时 ， 我们不得不去做 。 ”（采访人员 张 晔）
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