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诱导性多能干细胞最新研究进展 诱导多功能干细胞( 二 )


为了使免疫资源网络系统无法识别这些干细胞，研究人员利用CRISPR-Cas9系统敲除干细胞主要组织相容性复合体(MHC)1和2对应的基因，使其高度表达CD47 。发现来自小鼠和人的iPSCs都失去了免疫原性 。这种非免疫原性的ipsCs可以保持其多能干细胞的潜能和分化能力 。
从无免疫原性小鼠或人ipsCs分化而来、来源于资源网络的内皮细胞、平滑肌细胞和心肌细胞成功避免了MHC完全错配的同种异体受体的免疫排斥，无需使用免疫抑制剂即可长期存活 。这些发现表明，这种非免疫原性细胞移植物可以进一步开发为通用移植产品 。
4.日本利用干细胞疗法进行临床试验来治疗脊柱损伤
新闻来源:日本用干细胞治疗脊髓注射试验
最近，日本研究人员将使用干细胞进行临床试验，试图治疗脊髓损伤 。东京庆应义塾大学的研究团队已经获得政府批准，使用所谓的诱导多能(iPS)细胞治疗严重脊髓损伤患者，这种细胞可能会发展成体内的任何细胞 。

诱导性多能干细胞最新研究进展 诱导多功能干细胞

文章插图
(来源:www.pixabay.com)
该大学表示，该试验预计将于今年晚些时候开始，最初将重点关注4名术前14至28天内有脊柱损伤的患者 。该团队将把200万个iPS细胞移植到患者的脊柱中，然后进行一年的康复治疗和监测 。该大学补充说，对参与者人数的严格限制是必要的，因为这一过程是“前所未有的，是世界上第一次临床试验” 。
据报道，这项研究将针对18岁或以上完全丧失运动和感觉功能的患者进行 。研究人员表示，这项实验的主要目的是确认移植细胞的安全性和移植方法 。
5.PNAS:细胞替代疗法可以用来治疗肌营养不良
doi:10.1073/PNAS . 18083 . 303111116616
明尼苏达大学医学院最近的一项研究为用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望 。在发表于《美国国家科学院院刊》(PNAS)的这项研究中，作者深入研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的 。
多年来，研究人员率先在体外从多能干细胞中产生肌肉干/祖细胞 。这些细胞移植到患有肌营养不良症的小鼠体内后，可以产生新的功能性肌肉 。现在，研究人员已经推进了这些研究成果，并首次确定了培养皿中产生的肌肉干细胞的分子特征 。
作者说:“虽然移植的肌肉干细胞看起来与成年肌肉细胞不同，但它们看起来不再像胚胎细胞，因此这些细胞在移植到肌肉环境后会发生变化 。
“我们很早就知道肌肉干细胞移植后会发育成新的肌肉细胞，但这个过程中对组织环境的影响尚不清楚 。在这方面，我们已经了解了环境发挥的具体作用，这是一个令人兴奋的发现，”作者说 。“从分子和功能水平了解这些细胞移植后的变化，对于为未来的治疗应用提供理论基础尤为重要 。”
6.eLife:科学家发现与自闭症相关的基因突变
doi:10.7554/eLife.40092
近日，在国际期刊《eLife》发表的一篇研究报告中，加拿大多伦多大学病童医院的科学家阐明了神经细胞突变对人类自闭症相关特征的影响 。如今，自闭症谱系障碍和自闭症患者往往会对一种特殊疗法产生反应，那就是用诱导多能干细胞(ipsCs)衍生的神经元细胞治疗患者，这种细胞可以产生人体所需的任何类型的细胞 。然而，较高的成本意味着在一次测试中只能使用少数诱导多能干细胞，这显然限制了自闭症的研究 。因此，研究人员在自闭症研究领域不断取得新的突破 。
在这项研究中，研究人员建立了一个可扩展的iPSC衍生神经元模型，以改进自闭症领域的研究，并开发了一个新的资源库，其中包含53个不同的iPSC细胞系，这些细胞系来自25个携带广泛罕见基因突变的自闭症个体 。利用CRISPR基因编辑技术，研究人员开发了具有四个等价基因(相同或相似的遗传组成)的ipsC细胞系，这些细胞系携带或不携带遗传突变 。他们想通过研究阐明突变对个体自闭症特征的影响 。
研究员Eric Deneault博士表示，我们使用大规模多电极阵列神经元记录和更传统的膜片钳记录来研究ipsC细胞系的突触和电生理特征，结果揭示了遗传突变和神经元细胞特征之间的许多有趣的相关性 。最让研究人员难以置信的研究发现是，缺少CNTN5或EHMT2基因的神经元会有一致的自发神经网络过度活跃，从而诱发人具有自闭症特征 。这种极其活跃的神经网络的发现，与目前研究者对自闭症的看法是一致的，为后期进一步研究自闭症的发病机制提供了新的思路和希望 。
7.基因治疗:科学家们开发了一种新的系统来有效地对干细胞进行重编程


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