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生科医学|国内2000万罕见病患者 等来了救命药( 二 )


在那里，它可以被核糖体拾取并翻译成CRISPR的两个主要组成部分：一种DNA切割酶和一个将其发送到TTR基因的基因GPS指南 。
这一技术并不罕见，Moderna和辉瑞公司开发的mRNA新冠疫苗也在利用这一技术实现药物的递送，但毋庸置疑的是，它仍然属于新兴生物技术，并没有被大范围应用 。
2018年，第一批被LNPs封装的药物才被美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于将干扰RNA（RNAi）药物递送到肝脏组织，以治疗转甲状腺素淀粉样变性 。
在这些器官中，肝脏是一个更容易输送药物的器官，因为肝脏的主要工作是收集和过滤血液，这让其成为LNPs的自然目标，由于其固有的物理特性（大小、电荷、与天然脂肪相似的结构），让需要递送的药物能够更容易的从血液中直达肝脏 。
“毫无疑问，LNPs是这里的英雄，因为如果没有它们，CRISPR即使是一项非常令人兴奋的技术，但也不会被充分利用 。”麻省理工学院的化学工程师Daniel Anderson说，他也是CRISPR Therapeutics的科学联合创始人 。
中国机会在哪里？
2015年，CRISPR/Cas9基因编辑技术被《科学》杂志评为年度十大科技突破之首，这是该技术继2013年之后的再一次入选 。
随后，英国用基因编辑方法改 造的细胞治疗技术治愈了白血病 。神奇的“基因剪刀”锋芒毕露，作为革命性的技术创新，掀起了学术界、产业界和资本界的巨大浪潮 。
CRISPR技术精准编辑、高效便利的特点，使其在疾病治疗领域的应用潜力巨大 。目前正在研究利用 CRISPR 治疗多种癌症和遗传疾病，主要有两种途径：一种是将患者细胞进行体外基因校正用于自体移植；另一种是上文的方式，将CRISPR传递到靶器官对细胞进行体内修饰 。
在过去的13年中，已经有超过2870个专利家族，包括8500个专利 。自从包括Jennifer Doudna所在的CRISPR技术先驱公布关键专利以来，Regeneron, Novartis和Cellectis等公司关于CRISPR技术的专利申请量也大幅增加 。
生科医学|国内2000万罕见病患者 等来了救命药
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科学界迅速发展，产业界需求旺盛，基因编辑产业已经拥有了自己的土壤 。咨询公司BCG的市场调查报告显示，过去五年生物科技领域在基因编辑技术平台上开发的专利技术呈现井喷式增长，2010-2014年复合增长率高达41% 。从技术路径上来看，以CRISPR 技术发展最为迅速 。
同时，据预测数据显示，2021-2025年，我国基因治疗市场行业规模将从504亿元增长到1208亿元，年复合增长率可达24.4% 。
要知道，目前有6000多种疾病被确认与基因组异常相关，包括常见单基因疾病镰刀贫血症、血友病等以及其他罕见病，目前，已发现的罕见病种类多达7000多种，患者人数约为3.5亿，甚至超过了艾滋病于癌症患者的数量 。
在我国，罕见病患者的数量也在逐年攀升 。2015年，我国罕见病画着总人数约为1680万人，到了2020年，这一数据上涨到2000万人，这些疾病在临床上往往缺少有效治疗方法，基因编辑技术的崛起为饱受痛苦的患者和家庭燃起新的治疗希望 。
如今，我们已经过了那个谈基因编辑色变的时代，治疗的方式也不再拘泥于单一的化学药物，生物技术正在大跨步迈上属于自己的舞台 。
在未来，你我或许都将是基因编辑的受益人 。


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