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药明康德|实用性临床试验，助力实现低成本、高效率的医疗保健体系


▎药明康德内容团队编辑
成本更低、质量更好的医疗保健体系 ， 是各界共同的期望与努力方向 。 能够得到准确、及时和最新的临床信息支持的医疗决策 ， 是实现这一体系的关键 。 实用性临床试验 ， 有望助力这一愿景的实现 。
愿景“落空”？
2010年时 ， 美国国家医学研究院（National Academy of Medicine ， NAM）呼吁开发学习型医疗保健体系（learning health system） ， 并设定了目标：到2020年 ， “90％的临床决策 ， 能够得到准确、及时和最新的临床信息的支持 。 ”然而 ， 步入2020年 ， 由于这样的证据仍然缺乏 ， 因此 ， 到底需要为患者提供什么样的医疗服务 ， 仍然得由经济因素、临床医生的既往经验 ， 患者或临床医生接触的销售信息等并不确定的因素等决定 。
药明康德|实用性临床试验，助力实现低成本、高效率的医疗保健体系
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【药明康德|实用性临床试验，助力实现低成本、高效率的医疗保健体系】
▲学习型医疗体系（图片来源：参考资料[2]）
来自于传统临床试验的证据 ， 在及时性与相关性方面存在欠缺 ， 不足以弥补很多证据缺陷 。 传统临床试验中 ， 试验的参与者 ， 多是精心挑选；疗法严格受控；数据采集也往往出于满足研究目的 。 这些做法 ， 有时会有碍于相关证据在真实世界决策中的可推广性 。 而突如其来的COVID-19大流行 ， 使得需要迅速生成有关常见临床决策的证据的问题更显突出 。
什么是实用性临床试验？
在进一步展开话题之前 ， 大家不妨先经历一场短暂的头脑风暴 ， 初步了解什么是实用性临床试验（pragmatic clinical trial ， PCT） 。 曾经担任FDA局长的Robert Califf医生等认为 ， 实用性临床试验具有下述3个主要属性：
（1）旨在为决策者（包括患者、临床医生、管理者和决策者）提供信息 ， 而不是阐明生物学或社会机制；
（2）招募与具体决策相关的群体 ， 这些群体能够代表与决策有关的患者、人群和临床环境；
（3）旨在（a）理顺流程与数据采集 ， 使试验能够聚焦于足以为所针对的临床和政策决定提供足够的把握度 ， 或者（b）测量范围广泛的结局 。
在上述3个给定属性条件下 ， 实用性临床试验的常用定义可以表述为：旨在以决策者能够了解个人或群体在生物医学或行为健康干预措施的获益、负担与和风险之间的相对平衡的临床试验 。 实用性临床试验代表了一种方法 ， 这种方法通过在照护点收集的数字化医疗数据 ， 向真实世界实践提供信息 ， 从而支持学习型医疗体系的目标 。
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▲随机化临床试验（RCTs）、实用性临床试验（PCTs）、质量改进（quality improvements ， QIs）之间的主要区别（数据来源：参考资料[8] ， 药明康德内容团队制图）
了解医疗决策中的不确定性
使用来自电子病历（HER）的数据进行的观察性比较 ， 只能填补部分证据空白 。 尽管来自于电子病历的人群数据 ， 可用于快速有效地生成与真实世界实践直接相关的证据；借助于详实的历史记录和越趋精良的方法 ， 可以诠释治疗前差异（pretreatment difference） ， 支持做出有效的推断 。 但是 ， 如果希望无偏倚地比较多项替代疗法 ， 随机化仍然是最佳工具 。
涉及嵌入日常实践中的随机治疗分配的实用性临床试验 ， 目的在于有效地生成关系到实际治疗决策的相关性和有效证据 。 这样的临床试验 ， 往往会提出这样的问题：“在实际使用条件下 ， 采用A疗法或B疗法 ， 哪一个能够取得更好结果？”对于识别确认广为使用的治疗之间的适度差异来讲 ， 随机分配特别有价值；在这种情况下 ， 这种差异可能会对人群健康产生重大影响 。 不久之前 ， 我们详细介绍过首个利用国家患者导向临床研究网络（PCORnet）开展的ADAPTABLE实用性临床试验 ， 这项具有开创性的临床试验 ， 被认为可能代表了大型临床试验的未来（请参阅参考资料[6]） 。 这项比较阿司匹林替代剂量对心肌梗塞的二级预防作用大型临床试验 ， 提供了一个随机分配实例 ， 旨在解决与全球成百上千万患者息息相关 ， 但长期以来却悬而未决的临床决策问题 。


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