科技养生|科学家研究显示纳米材料有望治疗血友病和心血管疾病
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科学家说 ， 将遗传物质植入体内来治疗由基因突变引起的疾病是可行的--但要将这些材料安全地送到正确的地方是很棘手的 。
科学家们今天(8月21日)在杂志上发表了报告 。 科学进步他们设计的脂质纳米粒子携带两套蛋白质制造指令 ， 在动物研究中表明 ， 它们有潜力作为治疗两种遗传病的方法 。
在一个实验中 ， 含有有效载荷的纳米粒子促使小鼠产生缺失的凝血蛋白 ， 这是血友病的模型 。 在另一项试验中 ， 纳米粒子的载量降低了一个基因的激活水平 ， 当该基因过度活跃时 ， 会干扰血液中胆固醇的清除 。
每个纳米粒子都含有一种可应用的信使RNA--将遗传信息转化为功能性蛋白质的分子.
该研究的高级作者、俄亥俄州立大学药剂学和药理学副教授董义洲说：“我们展示了两种类似脂质的纳米材料的应用 ， 它们能够有效地运送它们的货物 ， 适当地降解 ， 并且具有良好的耐受性 。 ”
“通过这项工作 ， 我们降低了潜在的副作用和毒性 ， 拓宽了治疗窗口 。 这使我们有信心在更大的动物模型和未来的临床试验中进行研究 。 ”
【科技养生|科学家研究显示纳米材料有望治疗血友病和心血管疾病】这项工作建立在一组脂质类球形化合物的基础上 ， 这些化合物是董和他的同事们以前开发出来的 ， 用来传递信使RNA的 。 这一系列粒子被设计用来针对涉及肝脏中表达的基因的疾病 。
研究小组对这些粒子进行了各种结构变化的实验 ， 有效地向它们添加了不同类型分子的“尾巴” ， 然后才降落在最稳定的结构上 。 这些微小的化合物有一项很大的任务要做：在血液中开始一段旅程 ， 将分子携带到目标位置 ， 在正确的时间释放理想浓度的信使RNA ， 并安全地降解 。
在老鼠身上进行的试验表明 ， 这些粒子可以做到这一点 。
研究人员向正常小鼠和小鼠血友病模型的血液中注入含有信使RNA的纳米粒子 ， 以产生一种名为人类因子VIII的蛋白质 。 这种蛋白质的缺乏会导致血液凝块 ， 导致出血障碍 。 在12小时内 ， 缺乏的小鼠产生了足够的人类因子VIII ， 达到90%的正常活动 。 对蛋白质缺乏的小鼠和正常小鼠的器官的检查表明 ， 治疗没有造成器官损伤 。
董说：“把这看作是一种蛋白质替代疗法是有帮助的 。 ”
在第二个实验中 ， 纳米材料装载了两种指令：携带DNA碱基编辑器遗传密码的信使RNA(Messenger RNA) ， 以及确保编辑发生在肝脏特定基因PCSK 9中的引导RNA 。 已知有几十个增加该基因活性的突变会降低血液中胆固醇的清除率 ， 从而导致高胆固醇 。
分析表明 ， 该处理使PCSK 9基因中约60%的目标碱基对发生突变 ， 并确定只需低剂量即可产生较高的编辑效果 。
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