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DeepTech深科技|“现货” iPSC衍生细胞疗法再获批IND，通用型CAR-T大步向前


DeepTech深科技|“现货” iPSC衍生细胞疗法再获批IND，通用型CAR-T大步向前
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7 月 9 日 ， Fate Therapeutics 宣布 FDA 批准其 CAR-T 细胞疗法 FT819 新药临床试验申请（IND） ， 这是 FDA 批准的第一个由 iPSC 衍生的通用型 CAR-T 细胞疗法的 IND 。 该公司将会推进 FT819 的临床研究 ， 该药的适应症是复发性 / 难治性 B 细胞恶性肿瘤 ， 包括慢性淋巴细胞性白血病（CLL） ， 急性淋巴细胞性白血病（ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL） 。
一个典型的 CAR 通常包括一个胞外抗原结合域、一个铰链区、一个跨膜结构域、一个 T 细胞激活结构域和一个或多个胞内共刺激结构域组成 。 自问世以来 ， CAR-T 细胞疗法经过了漫长的发展过程 ， 日渐走向成熟 。 现阶段 ， CAR-T 细胞技术已经发展到了第五代 。
但是 ， CAR-T 细胞疗法需要提取患者自已的 T 细胞， 在体外经过工程化改造然后回输到患者体内 ， 极具个性化 。 一种疗法针对一个患者 ， 每个患者的细胞和接受过的治疗都不同 ， 制备相对复杂 ， 生产周期比较长 ， 费用也比较高 。 于是 ， 研究人员开始探索生产一种通用型 CAR-T 细胞疗法 ， 改变传统针对每个患者都需要重新提取 T 细胞并进行工程化改造 ， 采用同种异体方式生产出“现货”CAR-T 细胞疗法 ， 满足患者的需要 。
Fate Therapeutics 是一家处于临床阶段的生物制药公司 ， 正在开发针对癌症和免疫疾病的一系列细胞免疫疗法 。 通过使用其专有的 iPSC 产品平台生成可再生诱导多能干细胞（iPSC）产品线 ， 批量生产现成的工程化同种细胞产品 ， 可以多次给药 ， 更有效提高药理活性 。 人类 iPSC 具有独特的双重特性 ， 即无限的自我更新和分化为所有细胞类型的潜力 。
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（来源：Fate Therapeutics 官网）
该公司主打产品 FT819 就是这样一种基于 iPSC 的通用型 CAR-T 细胞疗法 ， 由纪念斯隆凯特琳癌症中心细胞工程中心主任兼基因表达与基因转移实验室负责人 Michel Sadelain 博士领导研发 。 它是一种现成的 CAR - T 细胞癌免疫疗法 ， 来源于克隆工程的 iPSC 系统 ， 能把靶向 CD19 的新型1XX CAR 插入T 细胞受体α恒定（TRAC）位点 ， 并通过基因编辑消除 T 细胞受体（TCR）表达 ， 减轻移植物抗宿主病症状 。 其专门解决与当前患者自体和供体来源的 CAR-T 细胞疗法限制 ， 提高 CAR-T 细胞疗法的安全性和有效性 。
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（来源：Fate Therapeutics 官网）
根据临床前试验数据分析 ， FT819 能长时间抑制肿瘤 ， 延长生存期 。 在弥散性淋巴细胞白血病的异种移植模型中 ， 与原代 CAR19-T 细胞相比 ， FT819 能进一步清除肿瘤和抑制白血病发展 。 给药后第 35 天 ， 骨髓评估显示 FT819 具有持续清除肿瘤的能力 。 临床 I 期试验则是旨在确定 FT819 的最大耐受剂量 ， 并评估在 297 名成年患者中 ， FT819 用于治疗三种类型 B 细胞恶性肿瘤（CLL ， ALL 和 NHL）的安全性和临床活性 。
今年 5 月份 ， FDA 已经批准了该公司 NK 癌症免疫疗法 FT538 的 IND 申请 ， 允许开展 FT538 治疗肿瘤的临床试验 。 FT538 是第一个 CRISPR 编辑的 iPSC 衍生细胞疗法 ， 其衍生自 iPSC ， 且经过工程改造 ， 可增强先天免疫力 。 在临床前试验中 ， FT 538 显示强大的的 NK 细胞效应功能 ， 通过多种机制相互作用 ， 可增强患者体内的抗肿瘤活性 。
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（来源：Fate Therapeutics 官网）


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