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#靶向#奕拓医药亿元A轮背后：“不可靶向”或成小分子药物研发新方向 存这些空间

#靶向#奕拓医药亿元A轮背后：“不可靶向”或成小分子药物研发新方向 存这些空间
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《科创板日报》（上海 ， 采访人员 金小莫）讯 ， 近期 ， 聚焦于"不可靶向"（undruggable）肿瘤靶标的小分子创新药物研发公司上海奕拓医药科技有限责任公司（下称"奕拓医药"）完成近亿元A轮融资的消息在圈内引起一阵波动 。
一则人们好奇"不可靶向"到底是什么概念 ， 再则惊叹于奕拓医药的融资速度 。 公开资料显示 ， 2019年5月 ， 奕拓医药完成天使轮融资 ， 两轮融资之间时隔不到一年 。
【#靶向#奕拓医药亿元A轮背后：“不可靶向”或成小分子药物研发新方向 存这些空间】几经辗转之下 ， 《科创板日报》采访人员找到了奕拓医药的天使投资人张力（应受访者要求此处采用化名） 。 他告诉采访人员 ， "不可靶向"是一种全新的小分子药物研发思路 ， 相较于现流行的CAR-T等大分子肿瘤疗法 ， 小分子药物虽然研发难度较大 ， 但一旦研发成功 ， 其药物可及性更好 ， 竞争难度也更大 。
《科创板日报》采访人员在进一步调查中则发现 ， 该领域仍存有80%的空白空间 。 科创板上市企业美迪西(688202.SH) 也已就相关技术进行开发 。 目前 ， 奕拓医药目前已有两个产品进入了临床前研究阶段 。
存有80%的空白空间
随着基因测序技术的成熟 ， 小分子药物开发曾一度被认为已"老旧"了 ， 但张力认为 ， 如果能在小分子药领域开辟出新道路 ， 其前景仍旧不可忽视 ， "不可靶向"即其中一种 。
要了解"不可靶向"药物靶标 ， 先得了解药物研发的基本思维 。 目前 ， 几乎所有的药物都是靶向人体中的某一蛋白质（如G蛋白偶联受体）上的特定靶点 ， 通过这种"靶向性"来起激活或抑制蛋白质的部分功能作用 ， 进而对疾病产生治疗作用 。
因而 ， 找到特定靶点、开发出针对性药物是药物开发的不二法门之一 。 有数据显示 ， 大多数"容易找到的"小分子药物靶点（约有10%）已被相继开发 ， 另外10%的大分子靶向药正在开发中 ， 剩下80%的蛋白质靶标在现有技术面前几乎"不可靶向" 。
换言之 ， 相关药物有80%的空白空间 。
张力告诉《科创板日报》采访人员 ， 这里的"不可靶向"实际上指的是"针对这些靶点设计出药物化合物的难度很大" ， 而非真的"不可靶向" 。
"比如有的蛋白质靶点上很难找到可与小分子化合物结合的活性位点 ， 或者因为该活性位点具有很强的疏水性 ， 而通常进入体内小分子是亲水性的 ， 这个时候就需要寻找不通过活性位点发挥药效的分子 。 "张力说 。
《科创板日报》采访人员查阅资料发现 ， 类似的"不可靶向"靶点有RAS、SHP2和MYC等 ， 相关开发技术则有PROTAC等 ， 不过多数研究仍处于临床阶段 ， 距离商业化仍有一段距离 。
步子走得最快的当属纳斯达克上市企业Mirati Therapeutics 。 2019年初 ， 其精准靶向KRAS特定突变体的抑制剂MRTX849启动1/2期临床试验 ， 旨在治疗携带KRAS G12C突变的实体瘤晚期患者 。
国内上市药企中 ， 科创板上市企业美迪西已布局相关领域 。 美迪西曾表示 ， 其拥有PROTAC平台 ， 可以为小分子靶向"不可靶向"靶点提供研究工具 。
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公开资料显示 ， 奕拓医药采取的开发策略有变构抑制剂的开发、抑制蛋白-蛋白相互作用阻断蛋白功能、促进蛋白降解等 。 具体方法则有结构生物学、计算机辅助药物设计、DNA编码化合物库和基于分子砌块的药物筛选等技术体系等 。
"奕拓医药采用的方法好比是把几个蛋白质复合物看成整体 ， 通过影响其之间的相互作用'声东击西、旁敲侧击' ， 进而去靶向'不可靶向'靶点 。 " 张力表示 ， 这需要研究者对不同蛋白质的"个性"有更深刻的了解 。
在张力的叙述中 ， 《科创板日报》采访人员了解到 ， 其之所以"看上"奕拓医药与其创始人有很大渊源 。 "我们基金合伙人和奕拓创始人朱继东博士已经认识近20年了 ， 我也和他认识多年 。 " 张力表示 ， 朱博士是很有想法、对基础研究又理解很深刻的人 。


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