「韩国」审评加速?盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格


审评加速?盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格 来源:药智网|一个桃子
3月美国食品药品监督管理局(FDA)发出了44项孤儿药资格 , 有40种药物或疗法获得孤儿药资格 。
44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌 , 5项治疗淋巴瘤的资格 , 还有2项针对婴幼儿罕见病用药 , 情况如下:
3项治疗胰腺癌

  • RNR BioMedical公司:4-Methylumbelliferone(透明质酸生物合成抑制剂)
  • Amplia Therapeutics:AMP945
  • Apexigen:APX005M

5项治疗淋巴瘤的资格
  • Myeloid Therapeutics的靶向CD5的激活转染杀伤(ATAK)骨髓细胞
  • 吉利德子公司Kite Pharma的Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)(两项资格)
  • 信达生物的Sintilimab(IBI308)
  • TG Therapeutics的umbralisib(TGR-1202)

2项针对婴幼儿罕见病用药
  • Anida Pharma可以预防早产儿视网膜病变的AP-001
  • Thetis Pharmaceuticals治疗小儿溃疡性结肠炎的TP-317

获得资格的40种药物或疗法大部分来自美国本土企业 , 欧洲地区有德国、法国、英国等6个国家的企业 , 亚洲则有韩国的韩美制药、Chong Kun Dang和中国的信达生物 。
「韩国」审评加速?盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格
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以上分类按照药品注册地区划分 , 不做药品企业归属划分
吉利德旗下细胞治疗公司Kite Pharma开发的CD19CAR-T细胞疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)在3月份获得了结外边缘区淋巴瘤(extranodal MZL)和淋巴结边缘区淋巴瘤(nodal MZL)2个孤儿药资格 , 至此Yescarta已获得5个孤儿药资格 , 另外3个分别为:治疗滤泡性淋巴瘤(FL)、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL) 。
来自韩国的韩美制药开发的HM15211获得了治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎两项资格 。
【「韩国」审评加速?盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格】
F2G首款获得突破性疗法认定的抗真菌药物Olorofim也在3月11日获得了孤儿药资格 。
3月初 , 吉利德科学向FDA寻求瑞德西韦作为COVID-19潜在疗法的孤儿药资格 。 当地时间3月23日 , FDA授予瑞德西韦孤儿药资格 , 用于治疗COVID-19 。 但是两天后 , 吉利德科学向美国FDA提出申请 , 要求撤销remdesivir(瑞德西韦)治疗COVID-19的孤儿药资格 , 并放弃所有与该资格相关的优惠权益 。
44项孤儿药资格详情如下:
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参考来源:Orphan Drug Designations and Approvals


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