「伟哥」还记得那个吃“伟哥”续命的小女孩 她的续命药有新政策了！( 三 )
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(小姑娘的天价救命药)
“听完这个结果 ， 我一下蒙了 ， 我攥着口袋里的银行卡 ， 问自己 ， 你的钱可以买女儿多久的命呢?我和妻子躲在墙角 ， 抱头痛哭 ， 从那一天 ， 那一刻 ， 我们家的天就塌了……作为一个父亲 ， 我觉得自己特别无能 ， 因为我没钱 ， 因为我救不了女儿的命!”蒋先生哭道 ， 所以 ， 他不敢像其他父母一样 ， 期盼孩子长高一点 ， 长胖一点 ， “我们唯一希望的是 ， 她能长慢一点 ， 因为慢一点 ， 她就能活得久一点 。 ”
蒋先生说 ， 他和妻子只是希望孩子能活下去 ， 不管用什么方式 ， 不管付出什么代价 ， “孩子想活着 ， 孩子本可以活着 。 有什么办法能救救我的孩子?”
“不罕见”的罕见病 ， 救助和保障需多管齐奏
“在我们科室的临床上 ， 现在几乎每周都会遇到一例我们从未接触过的罕见病 。 ”3月26日 ， 河南中医药大学第一附属医院儿科遗传代谢内分泌专业学术带头人郑宏 ， 在受访时表示 ， 全球已知的7000多种罕见病中 ， 中国罕见病患者大约在1680万左右 ， 有80%是由于基因缺陷所导致的遗传病 。
据郑宏介绍 ， 脊髓性肌萎缩症在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/10000 ， 携带者频率为1/40-50 ， 在2岁以下儿童中居致死性遗传病的首位 。 目前中国尚无发病率的确切数据 ， 中国人群中的携带者频率约为1/42 。 目前基因靶向治疗 ， 这支“神药”单价为69.9万 ， “第一年需注射6次 ， 以后每年4次 。 目前中国初级保健基金会在援助 ， 负荷剂量的4支是买1支捐助3支 ， 维持剂量是买1支捐助1支 。 第一年治疗药物费用是140万左右 ， 以后每一年100万左右的药物费用 。 这个费用对普通家庭来说 ， 是天价 。 ”
由于罕见病的特殊性 ， 单个罕见病病种 ， 无论在新药研发还是临床治疗都面临着诸多挑战 。 有不少罕见病认识水平低、误诊率高、药物可及性差 。 罕见病药物也面临着投入高、研发难、上市难的风险 。 所以 ， 对于一些罕见病患者来说 ， 无药可医、有药但价高难求、适用药难进医保 ， 都是常态 。
郑宏告诉记者 ， 在河南 ， 很多罕见病患者都在“抱团取暖” ， “我们会给他们建微信群 ， 有时是他们自发建群 ， 大家可以沟通病情 ， 也方便医生随诊 。 我手头现在管理有8个这样的群 。 ”
在罕见病救助和保障方面 ， 郑宏表示 ， 我国各地方政府也正在摸索各种模式 。 一方面可将社会保险与慈善相结合 ， 提高罕见病药报销比例;另外 ， 也可针对罕见病医保报销制定出独立政策 ， 单独筹资单独支付 。 “慈善机构可以整合社会各界的爱心力量 。 也可适当鼓励地方政府根据当地财力和慈善捐款的缺口情况 ， 为罕见病慈善基金的实施发放提供配套资金支持 。 ”
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