申请取消瑞德西韦“孤儿药”认定.
3月25日 ， 吉利德（Gilead）发布声明 ， 宣布已经向FDA提出申请 ， 要求FDA收回授予瑞德西韦（remdesivir）的孤儿药资格 ， 并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益 。吉利德在官宣里说 ， “有信心即使在没有孤儿药资格的情况下 ， 仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成 。 近日该公司与监管机构的交流表明 ， 与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快 。 ” 。“如果R药未来作为孤儿药上市 ， 药价会受到约束 ， 不如现在放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益 。 况且Gilead前几天的官宣中也说了 ， 已经开始申请大规模人群的EA（EA还是EUA）；再则紧急公共卫生事件中 ， EUA的路径也是可以尝试 。 说白了 ， 无论R药申请还是撤消ODD ， 都是出于商业公司利益最大化的考量 。 ”一位药学专家表示 。早在1983年 ， 美国就通过了《孤儿药法案》 ， 用政策手段给予研发“孤儿药”的药厂优惠 。 其鼓励政策主要包括:1. 免除新药申请费, 药物研发经费支持与退税优惠 (临床研究和测试费用享受50%的税收抵免) ；2. 拥有快速通道、优先评审、加速审批资格；3. 减免临床试验；4. 享受罕见病药保护和市场排他性 (7年市场独占期)；5. 自由定价权 。“孤儿药上市之后可获得长达7年的市场独占期 ， 独占期内 ， FDA将不会批准第二个相同产品相同适应症的申请 ， 这明显长于新化学实体的5年 ， 改进／补充申请的3年以及ANDA专利挑战期的180天 。 ”上述专家表示 。
2天前（3月23日） ， 美国FDA网站显示：瑞德西韦追加一条“孤儿药认定申请”（简称ODD） 。 这将使该药品专利所有人吉利德公司获得7年的市场独占期 ， 同时还享受各种政策支持以及费用的补贴和节省 。 这一消息在业界引发了争论 ， 毕竟这是在传染病领域出现的第一款孤儿药 。
孤儿药 ， 指一些专门用于治疗罕见病的药物 。 世卫组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病 。在美国 ， 罕见病是指受影响病人在美国患病在20万人以下的疾病 。 日本规定 ， 罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病 。 中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准 。 在中国大陆没有明确的定义 ， 一般描述为：确切病因不明 ， 多为先天性疾病 。“即便美国新冠肺炎发病人数超过20万 ， 如果吉利德申请了孤儿药 ， 美国FDA也不会取消这个资格认定 ， 但是对于吉利德来讲 ， 就是会影响它后期药品的上市的价格 。 ”上述专家表示 。FDA的孤儿药法案§316.29中对此是有规定的：由于某种疾病或病症在美国的患病率不足20万人而被指定为孤儿药的 ， 不会以疾病或状况（或目标人群）的流行超过20万人为由撤销其指定 。“这是第一种用于传染病的孤儿药 ， 一般情况下孤儿药指的罕见病都是遗传性的疾病 。 不过 ， 孤儿药资格认定不是上市许可 ， 只是可以加速FDA的审评审批 。 早在2015年 ， 瑞德西韦已获得治疗埃博拉病毒的孤儿药认定 ， 至今也未获得上市批准 。 即便了有了加快上市的快速通道 ， 何时上市还是需要临床数据 。 ”一位药学专家表示 。第一财经从吉利德公司获得了“针对此事发表的公开声明”：吉利德寻求并获得了瑞德西韦(Remdesivir)作为新型冠状病毒肺炎的一种潜在治疗方案的孤儿药资格 。 当疾病影响的患者人数在美国少于20万时 ， 美国食品药品管理局（FDA）会授予孤儿药资格 。 在我们提出孤儿药资格申请时 ， 在美国受到新型冠状病毒肺炎影响的人数还很少 。 瑞德西韦是一种在研的抗病毒药物 ， 通过静脉给药 ， 其对于中、重度症状的新型冠状病毒肺炎住院患者的研究正在进行中 。 尽管面临很大风险 ， 吉利德一直在进行重大投资以开发和生产瑞德西韦 ， 以应对这一全球性的卫生突发事件 。吉利德3月23日发布声明称 ， 由于新型冠状病毒在欧洲和美国的传播 ， 最近几周里紧急获取瑞德西韦的个人同情使用请求“呈指数级增长” ， 这已经“淹没”了吉利德的紧急治疗准入系统 。 为了简化紧急获取的流程 ， 吉利德目前正在从个人的同情用药请求过渡到扩展使用项目 。 吉利德称这种方法既可以加快重症患者获得使用瑞德西韦的速度 ， 又可以收集所有参与患者的数据 。吉利德称 ， 在此过渡期间 ， 由于过去几天的大量用药需求 ， 无法接受新的个人同情用药请求 。 但已确诊的孕妇和18岁以下儿童除外 。 吉利德将专注于处理先前批准的请求 ， 并在预期时间内启动扩展使用项目 。
推荐阅读
- 李晨■李晨被骂"渣男"，提起上诉后被判败诉，现已申请二审
- 【四六级】教育部调整2020年上半年部分考试 四六级口语考试等取消
- 「第一帮帮团」睡梦中手指被砸伤致九级伤残，申请理赔180万却反被告保险诈骗？
- [狸花酱的税务小课堂]退税操作勿点错，申诉”不是“申请退税”
- 界面新闻■瑞幸咖啡诉讼案代理律师：已向法院申请首席原告，或追加起诉中介机构
- 「环球医药网」河北医保局发布新规 一批药店不能再申请医保资格
- #乐居网银川#宁夏家庭经济困难中小学生可申请两项资助
- 『潇湘晨报』高校自主招生取消后，湖南学马教育无法提供报考服务，家长协商退费未果
- 『小刘的生活录』杭州老板“取消”季度奖金，5年老员工带头离职，一周后大家懵了
- 『补贴标准』北京拟放宽市场租房补贴申请条件 提高补贴标准