基因编辑变得更安全 非病毒载体未来无可限量( 四 )

逆转录病毒、腺病毒和腺相关病毒(AAV) , 这三大类病毒 , 已经在提供遗传物质的治疗方面进行了广泛的应用 。 然而 , 构建病毒载体是一个艰苦而且高成本的过程 , 并且运用这些病毒载体递送并不能做到万无一失 。 “CRISPR-Cas9的优势很明显 , 劣势也明显 。 它存在脱靶效应 , 也可能会切断目标之外的其他区域 , 对正常的区域进行切除时 , 就会产生很大的损伤 。 ”南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君说 。

研究表明 , 病毒类载体在CRISPR-Cas9系统中存在着固有缺点 , 包括致癌风险 , 插入大小限制以及会在人体内产生免疫反应 。 例如 , 逆转录病毒可能造成插入性突变 , 导致癌症发生 , 向静脉高剂量注射AAV用于基因治疗也会产生严重毒性 。

更安全的基因编辑载体来了


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