【深度观察】让罕见病患者不再“望药兴叹”

  在2月28日国际罕见病日发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》引起了广泛的关注——我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品 , 或者缺乏及时且足量的治疗 , 这对患者身心的损伤常常是不可逆的 。 此外 , 患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象仍较为普遍 。

  统计显示 , 全世界范围内已发现的罕见病超过6000种 。 依据WHO估算 , 全球受罕见病影响的人群约占总人口的1/15 。 在我国 , 罕见病患者有2000多万 。

  缺医少药是罕见病群体面临的一大难题 。 一方面 , 罕见病发病率很低、临床上很少见 , 很多临床医生对其认知都极为有限 , 这给及时准确地诊断病情造成障碍 。 另一方面 , 由於市场需求少、研发成本高 , 很少有制药企业愿意进行罕见病药的研发生产 。 在几千种罕见病中 , 仅有不到5%的有药物可以治疗 。 而且由於研发投入大、患者基数少 , 药价相对较贵 , 一些患者因病致贫 , 甚至因为无力承担药费只能“望药兴叹” 。


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