技术|她们发现重写生命密码的工具
瑞典皇家科学院7日宣布 , 将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国女科学家珍妮弗·道德纳 , 以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献 。
瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松当天在皇家科学院公布了获奖者名单及主要成就 。汉松说 , 今年的获奖研究成果是“基因剪刀——重写生命密码的工具” 。
据诺贝尔化学奖评选委员会介绍 , 两位获奖者发现了基因技术中最犀利的工具之一 , 即“CRISPR/Cas9基因编辑技术” 。基于这项技术 , 研究人员能以极高精度改变动物、植物和微生物的DNA(脱氧核糖核酸) , 并有望更改某些生物的生命周期 。这一技术对生命科学研究产生了突破性影响 , 有助于研发新的癌症疗法 , 并可能使治愈遗传性疾病成为现实 。
评选委员会在新闻公报中说 , 沙尔庞捷在研究一种对人类危害巨大的细菌——化脓性链球菌时发现了一种以前未知的分子tracrRNA 。这种分子是细菌古老免疫系统CRISPR/Cas的一部分 , 它可通过切割病毒的DNA解除病毒的危害 。沙尔庞捷在2011年发表了这一研究成果 。同年她与资深生物化学家道德纳展开合作 , 在试管中共同重建了具有上述切割功能的细菌“基因剪刀” , 并简化了“剪刀”的分子组成以便使用 。
公报指出 , 在一个具有划时代意义的实验中 , 沙尔庞捷和道德纳对“基因剪刀”进行了改造 。在天然形式下 , 该“剪刀”能够识别病毒的DNA 。但这两位获奖者发现能对这种“剪刀”施加控制 , 这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子 。一旦DNA被切割 , 那么重写生命的密码就变得简单了 。
诺贝尔化学奖评选委员会主席克拉斯·古斯塔夫松说:“这个基因编辑工具拥有巨大能量 , 它不仅在基础科学领域引发了变革 , 还产生了很多创新性成果 , 并将带来具有独创性的新治疗方法 。”
沙尔庞捷在发布会的电话连线中说 , 她得知获奖时感到很惊喜 , “作为获此殊荣的女科学家 , 我希望能对致力于科学研究的年轻女性传递信息 , 女性能在科学界有所作为并获诺奖” 。她还强调 , “基因剪刀”技术有可能在将来开发出击败细菌的疗法 。
获奖者档案
沙尔庞捷1968年出生于法国 , 现任德国柏林马克斯·普朗克病原学研究室主任;道德纳1964年生于美国 , 现任美国加利福尼亚大学伯克利分校教授 。
两名科学家将平分1000万瑞典克朗(约合112万美元)奖金 。
■科普
什么是CRISPR/Cas9基因编辑技术?
脱氧核糖核酸(DNA)是重要遗传物质 , 它呈螺旋互绕的双链结构 , 在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因 。基因编辑技术可以断开DNA链条 , 对其进行改动 , 然后重新连接 , 就像人们写作时编辑文字那样 。由于对DNA链条有剪断操作 , 因此该技术被形象地称为“基因剪刀” 。
基因编辑技术早在上世纪90年代就已出现 , 但曾经非常耗时 , 甚至难以完成 。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术 , 可在几周时间内改变生命的密码——DNA 。
CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列” , 是细菌防御病毒侵入的一种机制 。2012年法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳发表研究指出 , 她们开发出CRISPR/Cas9基因编辑技术 。这项技术随后成为生物医学史上第一种可高效、精确、程序化修改细胞基因组包括人类基因组的工具 。这种技术就是以核糖核酸(RNA)做向导 , 把Cas9酶带到相应的位置 , 然后用这种酶切割病毒DNA 。
相比此前的技术 , CRISPR/Cas9技术具有成本低、易上手、效率高等优势 , 使得对基因的修剪改造“普通化” , 因此风靡整个生物学界 。科学界普遍认为 , 这是21世纪以来生物技术方面最重要的突破 。这一技术曾三度入围美国《科学》杂志年度十大突破 , 并且在2015年被该杂志评为年度头号突破 。
就像在科学领域时常发生的“偶然”那样 , “基因剪刀”的发现过程也出乎意料 。沙尔庞捷在研究化脓性链球菌时 , 发现了一种未知分子——tracrRNA 。她的研究显示 , tracrRNA是细菌的古老免疫系统“CRISPR/Cas”的一部分 , 能够通过切割病毒的DNA来使病毒“缴械” , 从而消除其危害 。
沙尔庞捷2011年发表了上述研究成果 。同年 , 她与道德纳开始合作研究 。在一次具有划时代意义的实验中 , 她们对“基因剪刀”进行改造 。在天然形式下 , 这种“剪刀”能够识别出病毒中的DNA 。但是沙尔庞捷和道德纳发现能对“剪刀”施加控制 , 这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子 。一旦DNA被切割 , 那么重写生命的密码就变得简单了 。
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