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新华网|科普：重写生命密码的工具——解读2020年诺贝尔化学奖成果

新华社北京10月7日电(采访人员张晓茹)2020年诺贝尔化学奖7日授予两名女科学家 ， 以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献 。 这里的基因组编辑方法 ， 指的正是当下热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术 。
脱氧核糖核酸(DNA)是重要遗传物质 ， 它呈螺旋互绕的双链结构 ， 在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因 。 基因编辑技术可以断开DNA链条 ， 对其进行改动 ， 然后重新连接 ， 就像人们写作时编辑文字那样 。 由于对DNA链条有剪断操作 ， 因此该技术被形象地称为“基因剪刀” 。
基因编辑技术早在20世纪90年代就已出现 ， 但曾经非常耗时 ， 甚至难以完成 。 利用CRISPR/Cas9基因编辑技术 ， 可在几周时间内改变生命的密码——DNA 。
CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列” ， 是细菌防御病毒侵入的一种机制 。 2012年法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳发表研究指出 ， 她们开发出CRISPR/Cas9基因编辑技术 。 这项技术随后成为生物医学史上第一种可高效、精确、程序化修改细胞基因组包括人类基因组的工具 。 这种技术就是以核糖核酸(RNA)做向导 ， 把Cas9酶带到相应的位置 ， 然后用这种酶切割病毒DNA 。
相比此前的技术 ， CRISPR/Cas9技术具有成本低、易上手、效率高等优势 ， 使得对基因的修剪改造“普通化” ， 因此风靡整个生物学界 。 科学界普遍认为 ， 这是21世纪以来生物技术方面最重要的突破 。 这一技术曾三度入围美国《科学》杂志年度十大突破 ， 并且在2015年被该杂志评为年度头号突破 。
【新华网|科普：重写生命密码的工具——解读2020年诺贝尔化学奖成果】就像在科学领域时常发生的“偶然”那样 ， “基因剪刀”的发现过程也出乎意料 。 沙尔庞捷在研究化脓性链球菌时 ， 发现了一种未知分子——tracrRNA 。 她的研究显示 ， tracrRNA是细菌的古老免疫系统“CRISPR/Cas”的一部分 ， 能够通过切割病毒的DNA来使病毒“缴械” ， 从而消除其危害 。
沙尔庞捷2011年发表了上述研究成果 。 同年 ， 她与道德纳开始合作研究 。 在一次具有划时代意义的实验中 ， 她们对“基因剪刀”进行改造 。 在天然形式下 ， 这种“剪刀”能够识别出病毒中的DNA 。 但是沙尔庞捷和道德纳发现能对“剪刀”施加控制 ， 这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子 。 一旦DNA被切割 ， 那么重写生命的密码就变得简单了 。
此后 ， “基因剪刀”技术的利用次数呈爆炸性增长 。 在基础科研领域 ， 随着这一技术的应用 ， 涌现出很多重大成果 。 例如植物研究者开发出能够耐霉菌、害虫和干旱的作物；在医学领域 ， 与该技术相关的癌症新疗法临床试验正在开展 ， 治愈遗传性疾病有望成为现实 。
总的来说 ， “基因剪刀”技术为生命科学研究开启了一个新时代 ， 并从很多方面造福人类 。 诺贝尔化学奖评选委员会7日在新闻公报中说：“这个基因编辑工具拥有巨大能量 ， 会影响到我们每个人 。 它不仅在基础科学领域引发了变革 ， 还产生了很多创新性成果 ， 并将带来具有独创性的新治疗方法 。 ”


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