血液疾病|44名罕见遗传病儿童被治愈,研究发现:脐带血很有效


一项迄今同类研究中最大规模研究显示:脐带血能治愈儿童罕见遗传病 。 匹兹堡大学医学中心匹兹堡儿童医院的Paul Szabolcs博士领导这项研究 , 并发表在《Blood Advances》上 。
研究证实:脐带血成功治愈了44名儿童!
血液疾病|44名罕见遗传病儿童被治愈,研究发现:脐带血很有效
本文插图
研究对象是44名身患遗传病儿童 , 他们饱受疾病折磨 , 有些病症甚至异常凶险 , 随时有夺取生命的可能性 。 如何救治才最为有效呢?
Paul Szabolcs博士领导的研究小组 , 尝试通过造血干细胞移植治愈或缓解症状 。
可是 , 造血干细胞一般分为3种来源:骨髓、外周血、脐带血 。
研究人员苦恼:用哪个呢?
脐带血走入他们的视野 , 并且毅然选择它 。
为什么?
因为来源易得并且不需要供体和受体有匹配的免疫图谱 。
医护立即从刚出生健康婴儿的脐带和胎盘中获得脐带血 , 并冷冻储存 。
然后 , 研究人员将脐带血复苏 , 为参与者进行静脉注射 。
结果如何?
惊喜地发现 , 比起其他治疗 , 脐带血输注后并发症相对较轻 , 远低于先前研究 。
安全有效地治疗了44名罕见遗传疾病儿童 , 包括镰刀形红细胞贫血症、地中海贫血、亨特综合征、克拉贝病 , 异染性脑白质营养不良和一系列免疫缺陷 。
血液疾病|44名罕见遗传病儿童被治愈,研究发现:脐带血很有效
本文插图
脐带血有多牛?最凶险的脑白质营养不良 , 也能攻克
在研究的多种疾病中 , 最常见的代谢紊乱是脑白质营养不良 , 这种病有多凶残呢?
出现症状后几年内 , 就会致命 , 因为患病儿童体内酶功能异常 , 导致有害毒素积聚 。 严重威胁儿童健康 。
短短几年就耗尽生命 , 实在是太可怕 。
脐带血可以攻克它吗?
在这项研究中 , 超过90%的有症状脑白质营养不良患者 , 在接受脐带血治疗3年后仍然活着 。
并且 , 已经表现出神经发育迟缓症状的儿童 。 在接受脐带血一年内 , 所有人的酶水平都恢复正常 , 并且神经功能衰退显示出停止 。
研究非常成功 , 脐带血成功治愈了多种儿童罕见遗传病 。
既然名叫“脐带血” , 我们不难想象 , 这份珍贵血液来源于“脐带中的血液” 。 脐带血在孩子出生时采集 , 富含丰富造血干细胞
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液 , 富含干细胞 , 这些细胞可进一步分化为各种组织细胞 , 从而在组织修复等方面发挥积极作用 。
就像Paul Szabolcs博士选中了脐带血来源的造血干细胞 , 它具有干细胞纯净、再生能力强、细胞活性高、移植后排斥反应发生程度轻等优点 , 而且是实物储存 , 随时取用 , 可以为患者赢得宝贵的治疗时间 。
血液疾病|44名罕见遗传病儿童被治愈,研究发现:脐带血很有效
本文插图
无论是临床研究 , 还是医院实例 , 都生动展示出:脐带血在治疗某些疾病上的巨大价值 。 一些难以攻克的疾病通过脐带血得到救治 , 应运产生的新技术 , 为医学带来勃勃生机 。
比如:
《遂宁日报》报道 , 19年3月 , 一位遂宁妈妈无偿捐献的脐带血造血干细胞 , 成功拯救黑龙江一名7岁白血病患儿 。
《四川新闻网》报道 , 16年4月 , 乐山市妇幼保健院诞生的男婴采集了脐带血 , 2年后 , 让陌生患者获重生 。
《封面新闻》报道 , 19年6月 , 资阳3岁弟弟浩浩的脐带血 , 成功救治了身患地中海贫血症哥哥 。
.....实在太多
案例真切展示着 , 脐带血不遗余力地治病救人 , 一场场生命接力 , 让人动容又窝心 。
脐带血已用于11大类 , 80余种疾病的治疗


推荐阅读