中新网|一支药70万元 “天价药”背后的罕见病之困
中新社北京8月8日电 (采访人员 李亚南)近日 ， 网络流传的一则“求药”信息 ， 因包含“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元(人民币 ， 下同)一支’天价” ， 且“不同国家价格悬殊”等内容 ， 引发社会对罕见病用药困境的关注 。
脊髓性肌萎缩(SMA)以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征 ， 是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病 。 国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍称 ， 中国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000 ， 目前约有SMA患者3万多名 。
世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病 ， 当前全球确定的罕见病有近7000种 ， 专家估计中国目前约有几千万患病人口 。 2018年 ， SMA被纳入中国国家卫健委等部门联合发布的《第一批罕见病目录》 。 据不完全统计 ， 《第一批罕见病目录》发布的121个病种中 ， 仅有40多个病种有相关药物在全球上市 。
采访人员调查发现 ， 此次处于风口浪尖的SMA药物诺西那生钠注射液在全球也都是“天价药” ， 引发关注的“不同国家价格悬殊” ， 是因为一些国家或地区对当地居民给予不同程度的医保报销 ， 但普遍要求严格、名额有限 ， 且一些国家纳入带量采购或医保实现降价的过程艰难且漫长 。
据媒体报道 ， 中国国家医保局信访办工作人员近日透露 ， 诺西那生钠注射液自2019年在中国上市以来 ， 已被纳入医保谈判日程 ， 国家希望和相关药企谈判 ， 将药物价格降下来 ， 从而满足患者需要 。
此外 ， 2019年中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目” ， 为符合项目申请条件的患者提供援助药物 。 该项目在全国14个省市开展 ， 首期覆盖25家中心医院 。 截至目前 ， 全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗 。
近年来 ， 为解决罕见病用药难、用药贵的问题 ， 有关部门在罕见病药品的创新研发、审评审批、医保等方面都采取了诸多举措 。 2019年底开始实施的《中华人民共和国药品管理法》中对加强罕见病药物的研发、生产和供应保障进行了明确规定 。 多部门联合发布的《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》 ， 对罕见病治疗药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批 ， 对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结 。
“在中国已经获批上市的55种罕见病治疗用药中 ， 目前已有32种被纳入国家医保药品目录 ， 适用于19种罕见病 。 其中5种是2019年目录调整中新增的 ， 并且还有部分罕见病治疗用药已进入谈判阶段 ， 谈判成功的将按程序纳入目录 。 ”中国国家医疗保障局副局长李滔此前表示 。
虽然目前多方都在积极探索中国特色的罕见病医疗保障模式 ， 但如何从根本上减轻罕见病患者的医疗费用压力 ， 仍是个全球性难题 。 专家指出 ， 罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因 ， 是由于因罕见病发病率低 ， 药品用量极少 ， 价格昂贵 ， 目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限 ， 且中国现阶段商业医保仍有待完善 ， 罕见病患者的医疗需求难以得到完全满足 。
【中新网|一支药70万元 “天价药”背后的罕见病之困】湖南省卫生部门相关负责人表示 ， 此前一些罕见病用药问题得以成功解决 ， 是因为中国人口基数大 ， 部分病种的罕见病患者并不“罕见” ， 医保部门可以利用以量换价等价格谈判手段 ， 促成企业降价 ， 与现行保障制度形成共同利益 。 但从长远来看 ， 还有很多罕见病新药临床总量少 ， 很难议价 。 因此真正解决罕见病用药难、用药贵的问题 ， 需要积极发展商业保险 ， 综合利用慈善、救助等社会资源为患者减负 ， 有关部门还应加快仿制药研发和一致性评价 ， 从根本上提高相关药品的可及性 。 
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