基因编辑▲重大突破！国产基因药或在8年后面世，一针治愈绝症，造福全人类( 二 )
他们初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植外人体内的安全性和可行性 ， 并成功移植到一名同时患有HIV和白血病的27岁男性患者身上 。
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邓宏魁 图源：澎湃新闻
2、癌症
2020年4月28日 ， 《自然?医学》发表了世界上首个基因编辑I期临床试验的结果 ， 证明是安全且有效的 。 产品开发方为成都美杰赛尔 ， 临床完成单位是华西医院 ， 两者并列为第一作者 。
该项1期临床试验一共招募了22名肺癌晚期患者进行临床试验 ， 这些患者都是现阶段没有有效治疗方法的癌症患者 。 试验团队分离出患者的免疫细胞 ， 再通过基因编辑对它们进行武装 ， 最后大规模培养 ， 输回患者体内去和癌细胞斗争 。
研究人员得出结论：该项基因编辑技术在临床上应用是安全可行的 ， 未来可以用改进的基因编辑技术来提高治疗效果 。
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3、地中海贫血
英国《新科学家》最近的报道显示 ， 在欧洲血液学协会召开的视频会议上 ， 美国研究人员宣布 ， 他们通过CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑 ， 一位镰状细胞疾病患者和两位β地中海贫血患者均不再需要进行输血治疗 。
美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中解释到：这证明了CRISPR技术在镰状细胞疾病和β地中海贫血患者身上都取得了功能性治愈效果 。
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相信在不久的未来基因编辑技术能攻破更多的疾病难题 ， 造福无数患者 。
参考资料：
[1
《世界首个完整基因编辑I期临床试验在成都完成：安全有效》.四川观察.2020-04-28
[2
《《自然》年度十大人物邓宏魁：基因编辑干细胞治艾滋病白血病》.澎湃新闻.2019-12-18
[3
《基因编辑技术治愈三名遗传病患者：包括β地中海贫血》.科技日报.2020-06-16
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