《自然》：困扰全人类的帕金森病有望被彻底攻克！
《自然》：困扰全人类的帕金森病有望被彻底攻克！走进科学 今天刚刚 ， 顶尖学术期刊《自然》杂志发表了由加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的付向东教授课题组带来的一项研究 。 在这项研究里 ， 科学家们用技术手段成功逆转了帕金森小鼠的病理症状！登上了《自然》的封面 ， 你可以想象它的重磅性帕金森病（Parkinson’s disease ， 简称PD） ， 又名震颤麻痹 ， 是一种常见的中老年神经系统退行性疾病 ， 主要病变在黑质和纹状体 ， 是老年人中第四位最常见的神经变性疾病 。帕金森病主要影响运动神经系统 ， 其症状通常随时间缓慢出现 ， 早期最明显的症状为颤抖、肢体僵硬、运动功能减退和步态异常 ， 也可能有认知和行为问题 ， 其它可能伴随的症状包括知觉、睡眠、情绪问题 ， 帕金森病带来的主要运动症状合称为帕金森综合征 。人体中有一种叫做PTB的蛋白质 ， 它能够结合RNA ， 决定基因的发展方向 。 使用siRNA技术 ， 能干扰成纤维细胞中PTB蛋白的产生 ， 为了避免每次都使用siRNA进行干扰的重复劳动 ， 一名博士后研究员构建了一种全新的细胞系 ， 使其PTB蛋白永久缺失 ， 没想到啊 ， 偷懒产生了奇迹 ， 在几周的培养后 ， 培养皿中几乎已经不见成纤维细胞的踪影 。 相反 ， 整个培养皿里长满了令神经可再生的神经元细胞！课题组马上想到 ， 这种方法能不能用来治疗帕金森病呢？帕金森病的主要病理改变 ， 是脑中的多巴胺能神经元出现变性和死亡 ， 从而显著减少脑部的多巴胺水平 。 目前的帕金森病药物只能缓解症状 ， 并不能从根本上阻止或逆转这些神经元的变性和死亡 。马上用小鼠来实验：用药物诱导小鼠的多巴胺能神经元死亡 ， 于是 ， 这些小鼠出现了帕金森病的种种病情 。 研究人员们使用腺相关病毒（AAV）载体 ， 将一段特殊的DNA送入到小鼠帕金森病主要病变部位的中脑 ， 这段特殊的DNA能与编码PTB蛋白的RNA进行结合 ， 并诱导后者被降解 。 这样一来 ， 小鼠就无法顺利地合成PTB蛋白 。▲小鼠的星形胶质细胞（左）在重编程后 ， 成功变成了神经元细胞（右）（图片来源：UC San Diego Health Sciences）小鼠脑中的部分起结构作用的星形胶质细胞 ， 果然变成了神经元 。 研究人员们估计 ， 神经元的数目大概增加了30% 。 而这些小鼠脑中的多巴胺水平 ， 也和正常值较为类似 。结果呢 ， 一次性治疗的3个月后 ， 这些小鼠的四肢运动能力就恢复了正常 ， 并能维持终生 。什么原理？科普一下上图（如觉内容深奥可略过）：星形胶质细胞向神经元转换的路径 。 放射状胶质祖细胞是干细胞样细胞 ， 在发育中的小鼠中脑表达信使RNA ， 编码蛋白ptb 。 这些细胞可以产生称为星形胶质细胞的非神经元细胞 ， 星形胶质细胞也表达这种mRNA ， 而神经元则不表达这种mRNA 。 成人星形胶质细胞中PTB的缺失导致了细胞向神经元的转化 。 在帕金森病小鼠模型中 ， PTB耗竭产生了在帕金森病中丢失的多巴胺释放神经元类型 ， 并恢复了运动行为 。这种治疗帕金森病的基因疗法能否在老年人群中同样激活神经元再生？有待进一步临床实验 ， 这种技术如果能在人类身上起效 ， 未来应用将不可限量 。因为包括人类心血管疾病中的血管内皮细胞和周细胞 ， 室管膜细胞排列在心室腔和免疫细胞称为小胶质细胞 ， 未来的研究应该检查PTB缺失是否也能将这些细胞转化为帕金森病动物模型中的Ida神经元 ， 如果能够转化 ， 许多心血管疾病的攻克也会势如破竹！腻害不腻害？牛逼的全新基因疗法正在向人类一个又一个顽症发起总攻！
推荐阅读
- 疫情洪水灾变轮回，皆因巨量人口挤压自然生态
- 向日葵蕴含着数学奇迹和自然奥秘(图)
- 有痔疮困扰的朋友，试试用甲硝唑治疗它
- 贾冀豫～从退耕还林到退耕还湖
- 什么是线粒体素NADH？
- 在自然灾害面前
- 这里是厦门|虚数如斯重要，幸好人类没错过，不然21世纪的自然科学将无法继承
- 粮食生产|自然灾害高发 如何提升粮食生产抗风险能力
- 农业农村|农业农村部启动农业重大自然灾害二级应急响应
- 自然灾害 （自然界中所发生的异常现象）