大眼睛|甲状腺眼病的福音，这种新药能缓解“大眼睛”的痛苦，预防视力丧失！
作者:NEJM医学前沿
你是否曾梦想过拥有一双水汪汪的大眼睛？那看起来该是多么吸引人！但是 ， 有一小部分人却因为自己的“大眼睛”而备受折磨 。
他们的大眼睛实际上是甲状腺眼病 ， 又称格雷夫斯眼病或甲状腺相关眼病 。
一、罕见的自身免疫性疾病
这是一种罕见的自身免疫性疾病 ， 由于免疫系统对自身健康组织进行“无差别”攻击 ， 眼睛周围组织被不幸“误伤” ， 引起炎症和肿胀 ， 将眼球向外推 。
虽然患者的眼球并没有真的变大 ， 但却更加突出 ， 严重者甚至无法完全闭上眼睛 ， 眼球动弹不得 。
不仅如此 ， 疾病还破坏了甲状腺功能 ， 所以患者常常会伴随甲状腺功能亢进的表现 ， “甲状腺眼病”的名称就是由此而来的 。
这些特殊的患者在日常生活中痛苦不堪 。 甲状腺激素水平的波动本就使人易怒或焦虑 ， 加之眼睛外观的变化 ， 严重影响患者的自尊心和自信心 。
更不幸的是 ， 甲状腺眼病的发病原因不明 ， 除了使用激素和手术矫正外 ， 尚缺乏有效的治疗手段 。
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二、首款治疗药物的临床试验结果出色
好消息是 ， 就在今年 1 月 21 日 ， 美国食品药品管理局（FDA）批准了首款用于治疗成人甲状腺眼病的药物 teprotumumab（商品名：Tepezza） 。
FDA 的批准是基于 teprotumumab 出色的临床试验结果 。
其中 ， 作为研发之路的最后一关 ， 该药物的三期临床试验刚刚在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》上发表 。
接下来 ， 让我们一起来看看 teprotumumab 的治疗原理以及相关试验是如何进行的吧 。
前面提到 ， 甲状腺眼病和免疫系统的“胡作非为”有关；而 teprotumumab 的治疗原理就是针对于此的：通过“堵塞”激活眼部免疫反应“大门”上的“钥匙孔”——胰岛素样生长因子 Ⅰ 受体 ， teprotumumab 让疯狂的免疫部队无法用钥匙打开免疫反应的大门 ， 从而缓解患者眼部的炎症和肿胀 。
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在三期临床试验中 ， 研发团队招募了 83 名甲状腺眼病患者进行测试 。 在安慰剂治疗组中 ， 眼球突出症状能够有所缓解的患者只占 10% 。
而对于接受 teprotumumab 治疗的患者 ， 其中超过 83% 获得了症状缓解 ， 并且眼球退缩的程度更加明显 。
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不仅治疗效果好 ， teprotumumab 在安全性方面也获得了不错的成绩单 。
大部分患者仅表现为轻度或中度不良反应 ， 例如高血糖、听力损伤等 。
该论文的主要作者之一、密歇根大学凯洛格眼科中心（Kellogg Eye Center）教授 Terry J. Smith 表示：“teprotumumab 能为患者带来确凿的好处 ， 并提供一种能够避免复杂手术和预防视力丧失的新疗法 。 ”
三、“孤儿药”获准上市
对于类似甲状腺眼病这样的罕见病而言 ， 它们的药物研发成本非常高 ， 市场需求又小 ， 导致药物开发往往难以收回成本 ， 反过来加剧了药物的稀缺程度和昂贵的价格水平 。
因此 ， 这类针对罕见病的药物被戏称为“孤儿药” 。
回顾 teprotumumab 这款孤儿药的研发历程会发现 ， 它的成功与 FDA 的支持密不可分 。
从 2015 年 4 月起 ， FDA 开始为它的批准流程开启快速通道、加急审查 ， 接着又提供了孤儿药临床研究资助 。
最后 ， teprotumumab 只用了不到 5 年的时间就正式获准上市 。
对此 ， FDA 器官移植和眼科产品部副主任 Wiley Chambers 认为 ， 这代表了 FDA 在孤儿药审批方面的重要进展以及对研发工作的支持 。
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