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基石药业：avapritinib中国新药审批正常进行，积极加快商业化转型

2020年4月28日 ， 基石药业的合作伙伴BlueprintMedicines公布了avapritinib这一精准靶向KIT/PDGFRA基因突变胃肠间质瘤（GIST）抑制剂的全球III期VOYAGER临床研究结果 。 结果显示 ， avapritinib并未表现出比瑞戈非尼更好的优势 ， 未能改善局部进展、不可手术切除或转移性三线/四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的无进展生存期（PFS） ， 但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究终点指标PFS上无显著统计学差异 。
上述“新药爆冷临床未达预期”的消息一出 ， 立刻引发业内广泛关注 。 就在4月23日 ， 国家药品监督管理局正式受理了基石药业提出的avapritinib新药上市申请 ， 这也是基石药业在国内首个申报上市的新药 。 基石药业的商业化首战是否会受挫？
【基石药业：avapritinib中国新药审批正常进行，积极加快商业化转型】基石药业近日对采访人员表示：VOYAGER研究中avapritinib的客观缓解率较瑞戈非尼有所提升 ， 虽然没有表现出比瑞戈非尼更好的无进展生存期（PFS）的优势 ， 但无统计学差异 ， 也就是说avapritinib与标准三线治疗药物瑞戈非尼相比 ， 在治疗三线和四线的GIST患者疗效相当 。 而针对四线治疗的GIST患者目前在国内还没有标准的治疗方案 。 avapritinib在中国的上市申请正在国家药品监督管理局正常审批过程中 ， VOYAGER研究结果既不会影响avapritinib在美国商业化 ， 也不会影响avapritinib在中国的审批 。
基石药业在国内NDA申报的两个适应症分别为:PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）不可切除或转移性GIST患者 ， 以及既往治疗后进展的不可手术切除或转移性四线晚期GIST患者 。 其中 ， PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST患者 ， 已在今年1月9日获美国FDA批准上市 ， 是目前全球唯一上市的针对PDGFRA外显子18突变的GIST精准靶向治疗药物 。 对于四线治疗的PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST患者 ， 对常规已批准的所有药物都耐药 ， 已经无药可治 ， Avapritinib有望为这类患者提供一个新的治疗选择 。
从产品管线来看 ， 基石拥有以精准治疗药物和免疫肿瘤为双核心的15项资产 ， 其中包括5项处于晚期临床阶段的资产 。 预计于今年年内 ， 提交5项上市申请 ， 可获批1项上市申请 ， 公布7项临床试验数据；覆盖CS1001(PD-L1)、ivosidenib(IDH1抑制剂)、pralsetinib(RET抑制剂)和avapritinib(KIT/PDGFRA抑制剂)等4项资产 。
基石药业对avapritinib这款精准靶向、高选择KIT/PDGFRA抑制剂的态度 ， 与医学界的专家一样 ， 充满期待 。 一方面 ， 由于avapritinib是一款针对这PDGFRA外显子18突变的GIST患者的药物 ， 此药物尚属全球首个；另外 ， 60%继发耐药患者是KIT11,17,和11/17外显子突变 ， 理论上avapritinib正是对这部分基因突变的继发耐药患者治疗有效；另一方面 ， 由于靶点独特 ， avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）、非小细胞肺癌、肝癌、结直肠癌、食管癌、头颈鳞癌、急性髓细胞白血病、黑色素瘤、低级别胶质瘤等超过10个适应症上也具备应用潜力 。 其中 ， SM作为一种罕见病 ， 国内患病人数约为1.7万 ， 市场规模可观 。 中位发病年龄20-50岁 ， 患者治疗时间长 ， 几乎终生治疗 ， 以控制症状为主 。 当疾病累及机体其他器官 ， 包括胃肠道 ， 骨髓 ， 肝脏 ， 脾脏和淋巴结时 ， 如未能及时诊断、治疗 ， 严重时可危及生命 。 avapritinib可强效、精准地抑制KITD816V突变 ， SM正是一种由KITD816V突变基因驱动的罕见病 。 avapritinib在治疗惰性SM症患者II期临床试验患者中 ， 治疗组中患者总症状评分平均下降了约30％ ， 较安慰剂组下降10倍 ， 患者生活质量得分平均改善34％ ， 较安慰剂组提高了5倍 。 晚期SM的临床研究EXPLORE结果显示：avapritinib总缓解率ORR为83% ， 76%的患者能够持续缓解一年 。 Blueprint公司准备于年内针对此适应症递交FDA的上市申请 。 基石药业也正在中国大陆积极准备上市申请此适应症的递交路径 。
从实验室走向市场 ， 研发实力和商业化能力缺一不可 。 基石药业属于典型的VIC模式的生物制药企业 ， 当产品获批上市后 ， 规模化生产和市场推广是实现价值的关键 。
2019年8月 ， 基石药业全球研发总部及生产基地在苏州工业园区正式落户 ， 设计产能为生物制药26000L、小分子化学药10亿片的规模 ， 目前项目已经开工 。 同时 ， 基石药业已经快速组建了一支商业化团队 ， 核心人员阵容强大 ， 未来随着产品的加速上市 ， 商业化能力也将得到快速升级 。
此外 ， 基石药业还在不断探索更多的战略合作 ， 以实现药物在中国市场的价值最大化 。 与一些企业的外部合作、商业开发屡遭障碍不同 ， 基石药业通过打造“合作产品+自有产品”双轮驱动的模式 ， 为全面商业化奠定了坚实基础 。
成功的商业化也离不开资本的支持 ， 公司2019年在香港的IPO在当时的资本市场环境中创下多项纪录 ， 募集资金也成功推动了基石药业业务能力的提升 ， 将基石药业带上了一条快速发展的道路 。 2020年将是基石药业厚积薄发的一年 ， 我们拭目以待 。


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