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药物■科学家们发明了一种新的药物可以治疗一种特别致命的白血病

药物■科学家们发明了一种新的药物可以治疗一种特别致命的白血病
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CML是一种血癌 ， 可以通过持续服用一种名为酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的昂贵药物来控制 。在几乎所有患者中 ， 停止TKI治疗会导致CML复发 。虽然大多数CML患者对终生使用TKI反应良好 ， 但约有10%的患者对TKI产生抗药性 ， 并进展到晚期或爆发性危机(BC)CML 。BC患者几乎总是死于疾病 。虽然已知许多基因突变与BC的进展有关 ， 但它们和其他因素导致BC的机制仍然很不清楚 。这一知识差距使临床医生无法识别哪些CML患者存在BC进展的风险 ， 并在BC发生时对其进行治疗 。
杜克-NUS‘癌症和干细胞生物学(CSCB)项目的研究员Tun Kiat Ko博士说：“为了填补这些关键的空白 ， 我们采用了最新的分子方法来建立所谓的’多梳抑制复合体‘ ， 即中华人民共和国 ， 改变了一组驱动BC发展的基因的调控 。”他还补充道：“我们发现中华人民共和国活动改变的后果在大多数BC病例中是常见的 ， 而不考虑我们在它们中发现的不同的白血病引起的突变 。”
利用这一更多的理解 ， 研究小组设计了新的药物组合 ， 逆转了公元前中华人民共和国的下游效应 。同时 ， 他们还开发了一些方法来识别那些面临TKI抗药性并进展到BC的CML患者 。
“我们的发现就像发现‘一个指环王’一样 。”由于慢性期慢性粒细胞白血病(CML)转化为爆发性危机时会发生许多致癌基因突变 ， 因此确定哪一种突变对BC至关重要 ， 因此对靶点具有重要意义 ， 这是非常具有挑战性的 。通过发现这个“一个环” ， 以及如何用一种新的药物组合“摧毁”它 ， 我们打开了一扇门 ， 用同样的药物组合治疗这种致命的癌症 ， 而不管在任何特定的病人中存在着无数的突变 。此外 ， 我们的研究表明 ， 科学家和临床医生有能力做出令人兴奋的发现 ， 这些发现可以被转化为改善世界各地患者以及新加坡人的健康状况 ， “杜克-NUS CSCB项目的副教授、这项研究的相应作者Ong Sin Tiong说 。
【药物■科学家们发明了一种新的药物可以治疗一种特别致命的白血病】“多组学方法对这项研究的成功至关重要 。每一层信息都为我们提供了确证证据 ， 并洞察了导致cml进入爆发危机阶段的多梳抑制性复合体功能障碍 ， ”该研究的共同作者阿西夫·贾维德(Asif Javed)断言 。
“这项研究是跨学科研究如何带来新洞察力的又一个例子 ， ”负责该项目基因组学部分的地理信息系统小组组长阿克塞尔·希尔默(Axel Hillmer)说 。
地理信息系统执行主任PatrickTan补充说：“由于过去几年的技术进步 ， 现在可以应用更复杂的基因组分析将这些发现转化为常规诊断 。”
SGH血液学系高级顾问查尔斯·丘亚(Charles Chuah)副教授说：“作为一名血液学专家 ， 治疗晚期爆破危机的CML患者令人沮丧 。这就是为什么我们对研究结果感到非常鼓舞 ， 当然也希望我们的病人有朝一日能从我们的合作中受益 。”


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