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临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？

方先生决定参与CAR-T细胞疗法的临床试验时，就像是在与死神赛跑 。在去年10月被确诊为急性淋巴细胞白血病后，方先生接受了四次化疗，但今年7月再度复发后，摆在他面前的只有两条路：要么继续选择常规治疗，临床测算可能最长只有一年生存期；要么铤而走险，选择加入未知的临床试验 。
CAR-T细胞疗法是一种新兴的治疗方式，今年6月由复星医药引进的CAR-T治疗药物在国内正式获批，部分媒体打出了“120万一针，两个月癌细胞清零”的口号，一时之间引来广泛关注 。
身体上的毒副作用和精神上的打击都在挑战方先生的抗癌意志，他很纠结，这种天价药物能救命吗，他愿意成为“小白鼠”吗？最终，经过思想斗争的方先生还是决定放手一搏，参与医生推荐的临床试验入组 。近日，《每日经济新闻》采访人员与方先生对话，还原他的治疗始末 。

临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？

文章插图
图片来源：视觉中国
期待：天价药物能成为救命锦囊吗？
明天和意外，你永远不知道谁先来 。
2020年10月，30岁出头的方先生突然察觉到了身体的不适，他的两侧膝盖肿胀、疼痛 。起初方先生并未放在心上，在地方医院检查诊断为滑膜炎后，就遵照医嘱进行了持续近半年的治疗 。但到了今年三月份，病情再度复发，方先生的手腕也开始作痛，他前往省城医院做了进一步的检查才发现自己已罹患急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），而且病情已发展至高危 。
这个消息不亚于一道晴天霹雳 。在确诊之初，医生首先给方先生采用了一套标准的一线化疗方案，服用了包括长春新碱、培门冬酶在内的多款药物 。
方先生的某个社交账号背景是一张全家福，一家三口对着镜头笑容满溢，这是他在患病后和家人一同出游时所拍摄的 。半年时间中接受了四次化疗，漫长而痛苦，是家人的陪伴让他坚持了下来 。
但是，在尝试多个治疗方案后，传统的化疗甚至部分进口药物对方先生的病情已经难以起效 。这时，临床医生建议方先生是否考虑参与CAR-T细胞疗法的临床试验 。自从知道自己患有白血病后，方先生也搜集过一些与疾病有关的知识，他知道国外已有CAR-T治疗的成功案例 。
CAR-T是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法 。绝大部分肿瘤患者的自身免疫系统不能识别肿瘤细胞，该技术把患者自身免疫系统的T淋巴细胞提取出来，经过体外培养和基因改造，引入一个精准识别肿瘤细胞的可激活分子，这些经基因编辑的细胞在体外培养、大量扩增后回输进患者体内，T细胞就可以识别并攻击特定的癌细胞，达到肿瘤治疗目的 。
目前，世界范围内已有多款CAR-T产品上市，包括瑞士诺华研发的Kymriah、美国吉利德研发的Yescarta和Tecartus，以及美国百时美施贵宝（BMS）研发的Breyanzi和Abecma 。
但对方先生来说，因为国内此前（今年6月以前）没有药物获批，“细胞疗法”、“基因修饰”这些概念对他来说过于遥远 。相较于已上市的成熟产品，医生推荐的临床试验在疗效和安全性上的不确定性更高 。
但权衡之下，加入临床入组又似乎是个不得已的办法 。如果不接受CAR-T治疗，方先生可能也就能活个一年左右 。“难听点说就是无药可救了，我就抱着这种心态入组了CAR-T临床试验 。”电话那头，方先生谈起当初的纠结时仍流露出无奈，但回头来看，他也庆幸当时那种走投无路的感觉，让他赌了一把 。
在经过一系列临床入组前的检查后，方先生开始成为CAR-T细胞疗法的“小白鼠” 。提到当时的治疗经历时，方先生仍然记忆犹新 。8月4日，方先生首先进行了白细胞单采，他的血样需要经过冷链运输，在规定的时限内送到实验室和工厂中进行CAR-T细胞的制备；CAR-T细胞的制备大约在两周内可以完成，在此过程中，部分病人可能会出现病情发展较快的情况，临床医生就需要给病人采用靶向、放疗等桥接性的治疗手段以控制病情 。
当CAR-T细胞制备完成，方先生回到病房进行为期两天的淋巴细胞清除性化疗，这一过程是为了CAR-T细胞回输进身体后可以更好地扩增 。8月19日，方先生才终于走到CAR-T细胞回输这一关键步骤——在患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞 。
根据治疗方案，在回输完CAR-T后，患者需要住院观察一个月左右的时间，之后就会做全身CT检查以评估疗效，达到完全缓解之后便可以出院 。9月16日，在CAR-T细胞回输后的第28天，方先生做了第一次疗效评估，“流式结果良好，未见异常细胞，达到预期的理想效果” 。当告诉采访人员疗效评估结果时，方先生难掩内心的喜悦：“在结果出来之前，我一直都提心吊胆的，但第一次评估结果展现出这么好的疗效，我心里特别敞亮 。”


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