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医旅健MTH|科学家通过抑制单一基因逆转小鼠的痴呆症


科学家通过抑制单一基因逆转小鼠的痴呆症
美国加州大学圣地亚哥分校的一组研究人员开发出一种似乎可以永久治愈老鼠帕金森氏症的一次性治疗方法 ， 在与痴呆症的斗争中取得了里程碑式的胜利 。 该研究的作者在《自然》杂志上描述了他们的方法 ， 他们希望有一天同样的方法可以用于治疗人类的多种神经退行性疾病 。
帕金森氏症和其他形式的痴呆症发生在神经元受损和死亡的时候 ， 这就是为什么科学家们花了几十年的时间试图想出治疗方法来保护这些脑细胞或者产生新的脑细胞来替代那些失去的脑细胞 。
值得注意的是 ， 这项最新突破背后的团队能够通过改变单个基因来实现这一点 。
其中一个发现发生在培养皿中 ， 研究人员在培养皿中修改了非神经元脑细胞的基因代码 ， 称为星形细胞 。 这些星形细胞支持整个脑部的交流 ， 并产生种叫做PTB的蛋白质 ， 确保它们保持星形细胞 ， 不会转变为神经元 。
然而 ， 一旦研究人员阻止PTB的产生 ， 当盘子里的星形细胞大规模转变为神经元时 ， 就会发生惊人的变化 。
“我们发现 ， 迫使PTB消失是细胞激活产生神经元所需的基因的唯一信号 ， ”研究作者在一份声明中解释道 。

医旅健MTH|科学家通过抑制单一基因逆转小鼠的痴呆症
本文插图
【医旅健MTH|科学家通过抑制单一基因逆转小鼠的痴呆症】

图源：加州大学圣地亚哥健康科学学院
上图：重新编程前的老鼠大脑 ， 多巴胺能神经元显示为绿色 。
下图：经过PTB反意寡核苷酸处理后的小鼠大脑 ， 星形胶质细胞转化为更多的多巴胺能神经元(绿色) 。
为了检验这一原理能否应用于活脑痴呆症治疗 ， 研究小组用破坏多巴胺产生神经元的物质在小鼠身上诱发了帕金森氏症 。 在人体中 ， 当产生多巴胺的神经细胞停止在中脑部分被称为黑质的作用时 ， 帕金森就发生了 。
该研究的作者随后注射了人工DNA ， 该DNA直接阻断了PTB的产生 ， 导致该地区星形细胞转变为新的多巴胺产生神经元 。 在治疗后的12周内 ， 啮齿类动物多巴胺水平恢复正常 ， 导致完全停止颤抖和帕金森氏症的其他症状 。
令人惊讶的是 ， 这些老鼠在它们的余生中仍然完全没有症状 ， 这表明一种单一的治疗可能是完全逆转这种疾病所需要的一切 。 在评论这一前所未有的结果时 ， 作者解释说：“这一治疗神经退行性变的全新策略给人们带来了希望 ， 甚至有可能帮助到晚期患者 。 ”
当然 ， 认为这一原理同样适用于人类还为时过早 ， 医生也不会向任何帕金森氏症患者的大脑中注入任何人造DNA 。 然而 ， 只要多做一些研究 ， 就有可能开发出新的治疗方法 ， 来刺激痴呆症患者和其他形式的神经损伤患者的大脑中产生新的神经元 。


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