阿尔茨海默病|美国FDA驱除“批评者” 或为阿尔茨海默药审批铺路
美国FDA可能正在为首个阿尔茨海默药的审批通过做最后准备 ， 日前 ， FDA已经将11人外部专家咨询小组中一位持批评意见的成员驱除 。
梅奥诊所（Mayo Clinic）临床神经病学家大卫·诺普曼（David Knopman）博士周一证实 ， 他的名字已经从FDA外部专家顾问预备会议上被撤下 ， 该咨询小组正在对美国生物药企Biogen的实验性抗阿尔茨海默药物阿杜卡奴抗体（aducanumab）进行审查 ， 以便FDA对该药物做出批准决定 ， 这也是FDA近17年来首次审查治疗这种精神类疾病药物的申请 。 FDA计划于明年3月初决定是否批准该药物 。
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诺普曼博士参与了这项药物的临床试验 ， 并且对该药物持批评声音 ， 周日他还在《阿尔茨海默氏症和痴呆症》杂志上发表的一篇论文中写道：“阿杜卡奴单抗治疗阿尔茨海默氏病认知功能障碍的功效无法通过临床试验得出不同的结果 。 ”
全球都在寻求一种能够治疗阿尔茨海默病的药物 ， 老龄化的趋势让这种需求变得更加迫切 。 根据阿尔茨海默氏症协会的数据 ， 到2025年 ， 在美国 ， 65岁以上老年痴呆症的患者人数将达到710万人 。 如果获得批准 ， 阿杜卡奴单抗将成为美国数十年来首个旨在延缓阿尔茨海默病进展的疗法 。
2013年诺贝尔生理学或医学奖得主兰迪·谢克曼(Randy Schekman)在第三届顶尖科学家大会开幕前对第一财经采访人员表示：“阿尔茨海默病在全球范围内都呈现蔓延趋势 ， 在人口老龄化程度越来越高的当下 ， 形势也愈发严峻 ， 构成沉重的公共医疗负担 。 ”
Biogen表示 ， 阿杜卡奴单抗是一种旨在清除大脑有害斑块的抗体 ， 一项主要研究中证明该实验性药物可显著减缓认知功能的衰退；但在另一项试验中 ， 则显示该药物仅对接受高剂量10个月以上的一部分患者有益 。 此后 ， 阿杜卡奴临床试验一度宣告失败 。
但今年8月峰回路转 ， 美国FDA意外重启了对该药物的快速审批 ， 并组成外部顾问委员会专家委员会 ， 为是否批准该药物奠定基调 。
投行杰富瑞（Jefferies）分析师迈克尔·耶（Michael Yee）此前预计：“顾问委员会将为批准药物扫清障碍 ， 但预计专家的态度会有分歧 ， 这可能使华尔街陷入迷茫 。 ”
Biogen的阿杜卡奴抗体靶向β-淀粉样蛋白（Aβ） ， 过去几十年时间里 ， 几乎所有靶向β淀粉样蛋白的治疗策略在临床试验中全军覆没 。
FDA现在将持反对意见的专家驱除 ， 很可能是为达成共识铺平道路 ， 但科学家对于阿尔茨海默病的治愈持悲观态度 。 在第三届世界顶尖科学家论坛上 ， 马克斯?普朗克生化研究所所长、2011年拉斯克基础医学研究奖得主、德国科学家弗朗兹?乌尔里奇?哈特尔（Franz-Ulrich Hartl）教授接受媒体采访时表示：“治愈阿尔茨海默病现在或许还为时尚早 ， 但我们可以延缓其发展的进程 。 ” 。
哈特尔教授在蛋白质折叠领域的开创性研究结果 ， 对阿尔茨海默病以及帕金森病等神经性退行疾病的新药研发起到重要作用 。
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