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crispr|“基因魔剪”原创者获诺贝尔化学奖，华人学者张锋与之无缘( 二 )


裁定获益方博德研究所则发表声明说：“博德研究所和加州大学伯克利分校的专利和申请涉及不同的主题 ， 因此不会相互干扰 ， 除了诉讼之外 ， 我们应当共同努力 ， 确保这项变革性技术能够广泛、开放的获取 。 ”
中国农业大学生物学院研究基因编辑技术的教授陈其军在接受《中国新闻周刊》采访时称 ， 基因编辑技术从2013年起 ， 无论在农业还是医学领域 ， 都展现出巨大的应用潜力 ， 现在几乎每个分子生物学实验室都在用这一技术做比如突变、基因调控方面的研究 ， 并且应用领域还可以延展到其他方面 ， 因此获得诺贝尔奖是早晚的事 ， 实至名归 。 至于在化学奖中给予了生物医学领域的研究成果 ， 陈其军说 ， 这是从化学领域中的生物化学这一细分方向考虑的 。
中科院动物研究所研究员、研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟也认为 ， 埃马纽尔·夏彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳两位科学家最早揭示了CRISPR系统靶向识别和切割DNA的工作原理 ， 并建立了该技术工作的原型 ， 在CRISPR基因编辑技术建立过程中做出了最重要的突破 。
至于张锋为何未获奖 ， 陈其军打了个比方 ， 埃马纽尔·夏彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳绘出了剪刀原理的图纸 ， 而张锋是发明了剪刀 ， 从原创性来讲 ， 张锋无法与两位诺奖得主相比 。 李伟分析说 ， 张锋在基因编辑技术的研发和应用方面做出了非常杰出的工作 ， 极大地推动了这个领域的发展 。 但是诺奖更注重发现的原创性 ， 因此没得诺奖也是可以理解的 。
实际上 ， 张锋的研究远不止CRISPR一项 ， 他在光遗传学领域也有诸多研究 ， 2005年 ， 被称为光遗传学技术开创性论文的《毫秒时间尺度 ， 基因靶向光学控制神经活动》发表于《自然神经科学》杂志 ， 张锋为共同第一作者 ， 光遗传学被公认值得获诺奖 。
 
CRISPR的商业前景
打官司之余 ， 三位“CRISPR巨头”各自成立了公司 ， 探索CRISPR的商业应用 。 张锋于2013年率先创建了Editas Medicine公司 ， 詹妮弗·杜德纳创建了Intellia Therapeutics公司 ， 埃马纽尔·夏彭蒂耶创立了CRISPR Therapeutics公司 ， 这三家公司均已上市 。
2018年9月的裁定结果宣布后 ， Editas Medicine CEO 兼董事长 Katrine Bosley 公开表示：“这一决定对于 Editas 和博德研究所来说十分有利 ， 因为它重申了我们知识产权基础的优势 ， 并对生产CRISPR 药物具有深远的意义 。 ”
关于基因编辑技术目前研究及走向商业化的难点 ， 李伟说 ， 目前已经有多项基因编辑疗法和药物进入临床研究阶段 ， 重点是在临床治疗中解决安全性和有效性的问题 。 另外监管政策也需要及时跟进 。
陈其军解释说 ， 在医疗方面 ， CRISPR/Cas9有一定的潜在风险性 ， 要解决脱靶的问题 ， 即目标编辑A基因 ， 有可能因为序列的相似性 ， 编辑了B基因 。 但近几年 ， 脱靶的问题解决也有所突破 ， 不少科学家发表文章 ， 开发出高特异性的CRISPR/Cas9系统 ， 几乎不会脱靶 。 另者 ， 还有生物信息学的手段 ， 可以精准进行预测 ， 选择目标靶点时 ， 将相似的靶点排除掉 。
而就植物的基因编辑来讲 ， 一大难点是精准编辑 ， 即精准的替换碱基 ， 以实现准确改变氨基酸的目的 。 另一大难点则是基因编辑试剂递送的问题 ， 从而使CRISPR/Cas9发挥剪刀的作用 。 在农作物走向商业化的路途中 ， 目前还没有监管政策 ， 而是将这一技术当作转基因监管 ， 政策不明朗 ， 导致尚难以推向市场 。
 
值班编辑：肖冉


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