crispr|“基因魔剪”原创者获诺贝尔化学奖,华人学者张锋与之无缘
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这项技术对生命科学产生了革命性的影响
正在为新的癌症疗法做出贡献
【crispr|“基因魔剪”原创者获诺贝尔化学奖,华人学者张锋与之无缘】并可能使治愈遗传疾病的梦想成为现实
本刊采访人员/杜玮 李明子
北京时间10月7日下午 , 2020年诺贝尔化学奖揭晓 。 法国科学家埃马纽尔·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpe)和美国科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer A.Doudna)因“开发出一种基因组编辑方法”而共同获得这一奖项 。
这两位科学家发现了基因技术最锋利的工具之一:CRISPR/Cas9基因剪刀 。 利用这些技术 , 研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA 。 这项技术对生命科学产生了革命性的影响 , 正在为新的癌症疗法做出贡献 , 并可能使治愈遗传疾病的梦想成为现实 。
“基因工具有着巨大的力量 , 它影响着我们所有人 。 它不仅彻底改变了基础科学 , 而且催生了新事物 , 带来开创性的新医学疗法 。 ”诺贝尔化学委员会主席克拉斯·古斯塔夫森说 。
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法国科学家埃马纽尔·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpe)图片来源:诺贝尔奖官网
埃马纽尔·夏彭蒂耶于1968年出生在法国 。 1995年在法国巴黎巴斯德研究所获得博士学位 , 现任德国马普感染生物学研究所主任 。
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美国科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer A. Doudna)图片来源:诺贝尔奖官网
詹妮弗·杜德纳于1964年出生于美国华盛顿特区 。 1989年毕业于哈佛医学院 。 现任加州大学伯克利分校教授 , 霍华德·休斯医学研究所研究员 。
“魔剪”背后的专利之争
CRISPR是术语“规律成簇间隔短回文重复”(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)的简称 , 因其简单、廉价、高效等特点 , 问世至今迅速成为全球流行的基因剪辑技术 , 被称为“基因魔剪”和“上帝的剪刀” 。 CRISPR的特性使其在疾病治疗和基因改造等方面具有广泛的应用前景和巨大的商业价值 , 因而自其诞生就陷入了专利之争 。
埃马纽尔·夏彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳是公认的贡献最大的两位先驱人物 。 2012年8月17日 , 夏彭蒂耶和杜德纳合作在《科学》杂志发表了一篇研究论文 , 成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理 , 首次在体外证明使用Cas9的CRISPR系统可以切割任意DNA链 , 指出CRISPR在活细胞中修改基因的能力 。
7个月后 , 华人科学家、麻省理工学院教授、博德研究所资深研究员张锋于2013年2月在《科学》杂志发表文章 , 首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于小鼠和人类细胞 。
理论需要实践来证实 , 张峰不但首次实现了CRISPR在哺乳动物细胞的基因编辑 , 还就此申请并早于夏彭蒂耶和杜德纳率先得到了专利 , 与后者不同 , 张峰还申请了“适用专利加速审查机制” , 适用程序的专利申请可在12个月内获批 。 2014年4月 , 美国专利商标局(USPTO)批准了张锋所在的博德研究所的专利请求 , 其中包括多项广泛涉及CRISPR-Cas9 在真核细胞中进行修改的基础专利 。
杜德纳和加州大学伯克利分校随即提出异议 , 加州大学伯克利分校表示 , 夏彭蒂耶和杜德纳团队先于博德研究所提交专利申请 , 团队的专利申请的优先日期是2012年5月25日 , 但由于博德研究所寻求了加速审核流程 , 后者被首先授予了一些重要专利 。
2016年 , 夏彭蒂耶和杜德纳团队向美国联邦法院提起上诉 , 被驳回 。 此后夏彭蒂耶和杜德纳团队继续申诉 , 美国专利审判和上诉委员会(PTAB)介入 , 最后裁定博德研究所张锋团队在其已获准的专利中拥有将CRISPR系统用于真核细胞的“优先权” , 该裁定同时肯定了夏彭蒂耶和杜德纳团队是CRISPR基因编辑技术的关键发明者 。 CRISPR的专利战并未因此结束 。
2017年4月 , 加州大学伯克利分校再次提起上诉 , 申请撤销 PTAB 的判决 , 博德研究所也就此提出诉讼 , 争论持续到美国时间2018年9月10日 , 美国联邦巡回上诉法院(CAFC)最终裁定麻省理工学院张锋教授及其所属的博德研究所拥有的 CRISPR 专利有效 , 这一决定维持了美国专利审判与上诉委员会(PTAB)在 2017 年 2 月的判决 。 判决电子文件中表示 , 美国专利及商标局认为 , 博德研究所的发明与伯克利的申请涵盖不同范围 , 二者并不存在冲突 。
加州大学伯克利分校并不认可这一结果 , 提出“博德研究所只是使用常规现成的工具” , 在植物和动物中应用 CRISPR-Cas9 的六个研究小组之一 , 并表示下一步可能“要求联邦巡回区上诉法院重新考虑决定或向美国最高法院提出请愿 。 ”
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