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索凡|一个提前终止临床试验的药

索凡|一个提前终止临床试验的药
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经济观察网 采访人员 瞿依贤 9月18-20日 ， 2020年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）线上召开 ， 一款药的数据吸引了国内肿瘤圈的关注——索凡替尼 ， 这款药因为临床数据显示出足够的疗效而被提前终止研究 。 这在医药研发历史上是很稀少的例子 。
一个药物的上市要经过临床前研究、动物试验、临床试验 ， 而临床试验又分为一二三期 。 在三期临床试验中 ， 如果一个药物的试验数据显示出了足够的治疗效果 ， 独立数据监查委员会会推荐提前终止临床试验 。
索凡替尼2006年立项 ， 2019年11月 ， 国家药监局受理了这款药用于治疗非胰腺神经内分泌瘤的上市申请 ， 一个月后被纳入优先审评；今年9月17日 ， 国家药监局受理治疗晚期胰腺神经内分泌瘤适应症的申请 。
神经内分泌瘤（NET）症状不典型 ， 难以诊断 ， 按原发部位的不同 ， 分为胰腺来源和非胰腺来源两种 ， 苹果前CEO乔布斯正是患胰腺来源的神经内分泌瘤而去世 。
2018年中国约有67600例神经内分泌瘤新诊断患者 。 按照中国的发病率和流行率估算 ， 国内现在或有30万名患者 。
在神经内分泌瘤的治疗中 ， 因为难以诊断 ， 一半以上患者确诊时已经出现局部扩散或远端转移 ， 无法再通过手术根治 ， 因此药物治疗成了常规治疗 。 对症的靶向药物有舒尼替尼和依维莫司 ， 但疗效和耐受性都有待提高 。
ESMO大会期间 ， 解放军总医院第五医学中心消化道肿瘤科主任、教授徐建明和中山大学附属肿瘤医院胃外科主任、教授周志伟报告了两项索凡替尼的III期研究结果 ， 对应的适应症分别为晚期胰腺来源神经内分泌瘤和非胰腺来源神经内分泌瘤 。 这两项研究也在9月20日收录进国际顶级学术期刊《柳叶刀·肿瘤学》 。
非胰腺NET的研究名称是SANET-ep ， 这项研究表明 ， 索凡替尼在非胰腺NET的抗血管生成治疗过程中对于患者的明显获益 。 与安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）3.8个月相比 ， 索凡替尼治疗组患者的中位PFS达到了9.2个月 ， 提升了2.4倍 ， 客观缓解率（ORR）为10.3% ， 63%的非胰腺NET患者实现肿瘤缩小 ， 并在所有亚组中均观察到了索凡替尼的治疗疗效 。
胰腺NET的研究名称是SANET-p ， 这项研究结果表明 ， 索凡替尼与安慰剂相比 ， 中位PFS提高了3倍（13.9个月对4.6个月 ， 由盲态独立阅片委员会评估） ， ORR为19.2% ， 84%的胰腺NET患者实现减瘤获益 ， 疾病进展风险下降66% 。
索凡替尼由和黄医药研发 ， 和黄医药首席科学官苏慰国告诉经济观察网 ， 如果临床试验已经达到统计学的差异 ， 给药组和安慰剂组两根线已经分得很开 ， 说明疗效特别突出 ， 这时再继续进行临床试验已经没有意义 ， 而且安慰剂对照组继续入组患者也不符合伦理 。
2019年6月 ， SANET-ep研究的中期分析达到主要疗效终点 ， 提前终止研究；2020年1月 ， SANET-p也达到主要疗效终点 ， 经独立数据监查委员会推荐提前终止研究 。
和黄医药市场销售副总裁马须春表示 ， 如果索凡替尼获批 ， 将积极参与国家医保谈判 。 “神经内分泌肿瘤是一种罕见的‘疑难杂症’ ， 由于肿瘤进展较为缓慢 ， 所以理论上患病人群可能有几十万 ， 我们面临的挑战是一方面能否快速进入国家医保 ， 另一方面是患者人群如何不被误诊而耽误治疗 。 ”
据了解 ， 索凡替尼联合PD-1药物的临床试验也正在进行 ， 探索针对八个队列不同癌种的疗效 ， 主要研究者（PI）是北京大学肿瘤医院副院长、教授沈琳 。 目前入组已经结束 ， 正在随访 。
（责任编辑：冉笑宇 ）


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