江苏龙网

  1. 首页 > 资讯 > 财经 > >

第一财经|国内“70万”国外“41美元”？罕见病药物短缺如何破局


近日 ， 一则***发布的“求药”消息引起多方关注 。 文章称 ， 今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）” ， 急需特效药物 ， 但要支付“70万元一支”的医药费 ， 而该药物在澳大利亚的价格是“41美元” 。
但据公开报道 ， 符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元 。 该药物在第一年需要注射五到六剂 ， 将花费625000美元至750000美元 。
此外 ， 第一财经采访人员了解 ， 诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市 。 而在更早的2018年5月 ， “脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》 。 据了解 ， 进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑 。
昂贵的罕见病药物该如何提高可及性？怎样的支付模式更能被接受呢？
一针需要70万？
“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病 ， 在新生儿中发病率约为 1/6000~1/10000 。
除了由Biogen公司生产的诺西那生钠注射液之外 ， 另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma ， 但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市 。 而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请 ， 并于6月进入优先审评 ， 有望在年内获批 。
复旦大学医院管理处处长王艺表示 ， 2004年开始 ， 确定SMA 反义寡核苷酸（ASO）治疗靶点 ， 可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达 。
而诺西那生钠注射液鞘内注射液（以腰穿的方式通过神经系统给药）正是在此研究基础上 ， 于2011年开始了I 期临床研究 。 2019年10月 ， 中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦大学附属儿科医院完成 ， 患者是一名8岁儿童 。
那么“诺西那生钠注射液”如何购买、怎样定价？采访人员在“上药康德乐”官网看到 ， 该药物的销售页面显示“暂时缺货” ， “香港济民药业”官网有该药物的购买页面 ， 但要了解价格仍需“咨询微信客服” 。
该微信客服告诉采访人员 ， “诺西那生钠12mg的药物价格是港币82万元一支 ， 型号是德国版” 。
第一财经|国内“70万”国外“41美元”？罕见病药物短缺如何破局
本文插图

Biogen公司曾公开表示 ， 一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元 。 该药物在第一年需要注射五到六剂 ， 将花费625000美元至750000美元 ， 此后每年还必须注射三剂 ， 花费约为375000美元 。 患者可能终身都需要注射诺西那生钠 。
而国内的价格远远少于上述定价 。 “在国内 ， 针对SMA患者的治疗有‘PAP患者援助项目’ 。 该援助项目下 ， 患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量 ， 采用买1针赠3针的形式；之后每4个月要注射1次 ， 采用买1针赠1针的形式 。 ”蔻德罕见病中心（CORD ， 原罕见病发展中心）创始人及主任黄如方在接受采访人员采访时表示 ， “目前 ， 在该项目下接受治疗的患者已有64例 。 ”
也就是说 ， 在该项目下 ， 患者在先期2个月需负担诺西那生钠注射液的费用总额约为70万元 ， 但平均每针约为17.5万元；之后平均4个月注射1次 ， 以2年需要注射6次来计算 ， 共需要210万 ， 平均每年花费105万元 。
诺华的Zolgensma价格如何？诺华官网显示 ， “进行一次性治疗 ， 可以用来代替需要持续一生的慢性疗法 。 ”而采访人员也了解到 ， 诺华Zolgensma一年大约花费425000美元 ， 这一共要持续5年 ， 总共相当于人民币近1500万元 。
黄如方进一步告诉采访人员：“诺华于海外开展的‘MAP患者援助项目’有100个名额 ， 但条件较为苛刻 ， 比如需要患者在全球为数不多的检测机构出具检测报告、患者对象需为2岁以下儿童等 。 ”
如何提升药物可及性？


推荐阅读


上一篇：第一财经资讯|8月第一场发审会来了，这两家话题企业能否闯关成功

下一篇：创业资本汇|贝佐斯与马斯克杠上了！亚马逊拟斥资100亿美元建卫星互联网项目