美国研究人员用基因编辑技术治愈三名遗传病患者
这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果 。 在试验中 ， 研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞 ， 并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因 。科技日报采访人员 刘霞据英国《新科学家》杂志网站近日报道 ， 在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上 ， 美国研究人员宣布 ， 他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后 ， 两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血 。 这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果 。美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中说：“初步结果……从本质上证明了CRISPR技术能对β地中海贫血和镰状细胞疾病患者进行功能性治愈 。 ”
β地中海贫血和镰状细胞疾病是由影响血红蛋白的突变引起的疾病 ， 血红蛋白是血红细胞内携带氧气的蛋白质 ， 症状严重的病患需要定期输血 。 但有些拥有致病突变的人从未表现出任何症状 ， 因为他们在成年后仍会产生胎儿血红蛋白 。 一般情况下 ， 胎儿血红蛋白在人出生后不久就会停止产生 ， 这为科学家和医生提供了灵感：是否可以通过促进胎儿血红蛋白的产生来治疗此类遗传疾病 。最新试验由瑞士基因编辑公司“CRISPR疗法”与美国福泰制药公司合作开展 。在试验中 ， 研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞 ， 并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因 。 化疗杀死了患者剩余的骨髓细胞 ， 研究人员用编辑过的干细胞取代这些骨髓细胞 ， 以确保编辑后的干细胞产生新的血细胞 。结果表明 ， 这两名β地中海贫血患者自15个月前和5个月前接受CRISPR治疗以来 ， 都不再需要输血；而镰状细胞疾病患者也在接受治疗9个月后不再需要输血 。法国巴黎内克尔-芬德·马拉德斯医院的玛丽娜·卡瓦扎纳说 ， 最新试验给出的结果令人兴奋 。研究人员表示 ， 尽管这3名患者确实因化疗而受到一些不良影响 ， 但CRISPR基因编辑技术似乎是安全的 。 不过卡瓦扎纳强调说 ， 尽管如此 ， 仍需对患者开展终生监测 ， 确保该技术没有不良后果 。总编辑圈点2017年 ， 基因学家就预言β地中海贫血极有可能会是下一个被攻克的单基因遗传病 。 这一疾病的重症患者 ， 即使保证长期输血也难以活过20岁 ， 而且体弱导致其几乎没有劳动能力 。 而今的成果 ， 可能是第一个达到人体阶段测试的、基于CRISPR的基因编辑疗法 ， 也给了患者及其家庭一丝治愈的希望 。 据称相关试验打算继续招募45名患者 ， 但由于疫情不得不暂停 ， 预计在下半年会报告更多数据 。
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