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药明康德罕见病专栏 一周罕闻药事


▎药明康德内容团队编辑
内容提要
1. GSK重磅ADC药物在中国申报临床 ， 已在美国递交上市申请；
2. BAFIERTAM（富马酸单甲酯）缓释胶囊获FDA最终批准 ， 用于多发性硬化；
3. 皮肤T细胞淋巴瘤“first-in-class”光敏疗法在3期试验中显示出持续疗效；
4. SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格 ， 用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型；
5. 杨森公司daratumumab皮下注射剂获FDA批准上市；
6. 减少不良反应新策略 ， 大疱性类天疱疮新疗法达2期试验终点；
7. 糖基化抗CD20单抗治疗复发型多发性硬化的2期研究数据公布 ， 缓解率100%；
8. BMS创新疗法的新药申请获FDA优先审评资格 ， 用于急性髓系白血病；
9. 亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂获FDA孤儿药资格；
10. 天使综合征反义寡核苷酸疗法获FDA快速通道资格认定；
11. Sotatercept获EMA治疗肺动脉高压的优先药物认定；
12. FDA授予黏膜型寻常型天疱疮细胞疗法DSG3-CAART快速通道资格 。
本周罕闻药事 ， 一起来看详细报道 。
01GSK重磅ADC药物在中国申报临床 ， 已在美国递交上市申请
4月30日 ， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理葛兰素史克（GSK）公司为其重磅药belantamab mafodotin递交的临床试验申请 ， 用于治疗既往接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗的复发性、难治性的多发性骨髓瘤（MM）成年患者 。 Belantamab mafodotin也被称为GSK2857916 ， 是GSK公司重点研发的一款抗体偶联药物（ADC） 。 此次GSK公司将这款重磅药物带入中国 ， 也意味着可能为中国MM患者带来有效治疗选择 。
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02BAFIERTAM（富马酸单甲酯）缓释胶囊获FDA最终批准 ， 用于多发性硬化
4月30日 ， Banner Life Sciences LLC公司宣布 ， 其新型富马酸盐生物等效性替代药物BAFIERTAM（富马酸单甲酯）获得美国食品药品监督管理局（FDA）最终批准 ， 用于复发型多发性硬化（MS） ， 包括临床孤立综合征、复发缓解型和活动性继发进展型疾病的成人患者 。 BAFIERTAM为缓释胶囊剂 ， 此前于2018年11月获FDA临时批准 。 此次最终批准可为复发型MS患者提供另一种治疗选择 。
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药明康德罕见病专栏 一周罕闻药事
本文插图
图片来源：Pixabay
03让癌细胞“见光死” ， “first-in-class”光敏疗法在3期试验中显示出持续疗效
2020年5月1日 ， Soligenix公司宣布 ， 其“first-in-class”光动力疗法SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma ， CTCL）的关键性3期FLASH试验中 ， 使患者获得持续的临床益处 。 SGX301是一种创新疗法 ， 其局部外用的敷用方式可降低全身性副作用 ， 同时由低能量可见光激活 ， 可降低因化疗或紫外线疗法引发的基因突变风险 。
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04SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格 ， 用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型
5月1日 ， Seelos Therapeutics公司宣布 ， SLS-005已获得FDA授予的孤儿药资格（ODD） ， 用于黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征） 。 此前 ， SLS-005已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和眼咽型肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格 ， 及用于OPMD的快速通道资格 。 Seelos还递交了SLS-005的罕见儿科疾病（RPD）资格申请 ， 目前正在等待FDA批复 。
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05杨森公司daratumumab皮下注射剂获FDA批准上市
4月26日 ， 杨森公司在日本提交daratumumab皮下（SC）制剂新药申请的消息尚未完全淡去（点此回顾） ， 5月1日 ， 该剂型又传捷报：FDA批准daratumumab和透明质酸酶-fihj（DARZALEX FASPRO）皮下制剂用于新诊断或复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者 。 该审批是基于一项开放标签非劣效试验和一项多队列开放标签试验的结果 。


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