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[药明康德]BMS创新疗法获FDA优先审评资格，治疗急性髓系白血病


▎药明康德内容团队编辑
今日 ， 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）宣布 ， 美国FDA已经接受该公司为在研口服低甲基化药物（hypomethylation agent）CC-486递交的新药申请（NDA） ， 适应症为作为维持疗法 ， 治疗急性髓系白血病（AML）成人患者 ， 这些患者在接受诱导疗法后进入完全缓解（complete remission ， CR） ， 或完全缓解伴随不完全血细胞计数恢复 。 他们不适合或不选择接受造血干细胞移植疗法 。 FDA同时授予这一申请优先审评资格 ， 预计在今年9月3日之前做出回复 。
AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症 ， 患者癌变白细胞迅速增长 ， 它们不但不能行使正常功能 ， 而且还影响正常血细胞的生成 。 AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的 。 目前 ， 治疗AML的标准疗法为高强度化疗 ， 但是 ， 接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗 。 AML预后较差 ， 大部分患者最终会出现疾病复发 ， 治疗前景极不乐观 。 在美国 ， 仅今年就有估计21450例新患者 ， 占所有癌症患者总人数的1.2% 。
CC-486是一种低甲基化药物 ， 它能够被整合到癌细胞的DNA和RNA中 ， 从而长期持续改变DNA的甲基化状态 。 降低DNA的甲基化状态可能帮助恢复调控细胞分化和增殖的基因的功能 。 它的另一个潜在作用机制是对骨髓中异常造血干细胞的直接细胞毒性 。
[药明康德]BMS创新疗法获FDA优先审评资格，治疗急性髓系白血病
本文插图
图片来源：123RF
这一申请是基于共有472名AML患者参与的随机双盲 ， 含安慰剂对照的3期临床研究结果 。 在这项研究中 ， CC-486显著提高患者的总生存期 ， 在中位随访时间为41.2个月时 ， CC-486治疗组患者中位OS为24.7个月 ， 安慰剂组这一数值为14.8个月（p=0.0009 ， HR 0.69 [95% CI: 0.55, 0.86） 。
“很多时候 ， AML患者在接受诱导治疗之后达到完全缓解 ， 然而很多患者会复发并且预后不良 。 完全缓解的患者在寻找能够降低复发风险 ， 延长总生存期的治疗选择 ， ”百时美施贵宝血液学全球临床开发高级副总裁Noah Berkowitz博士说 ， “今天FDA接受CC-486的申请是解决这些AML患者紧急医疗需求方面迈出的重要一步 。 ”
参考资料：
[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA) Accepts for Priority Review Bristol Myers Squibb’s Application for CC-486 for Maintenance Treatment of Adult Patients in Remission with Acute Myeloid Leukemia. Retrieved May 1, 2020, from https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/us-food-and-drug-administration-fda-accepts-priority-review-br
[2] Bristol-Myers Squibb Presents Overall Survival and Safety Data From Pivotal CC-486 Study QUAZAR AML-001. Retrieved May 1, 2020, from https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/bristol-myers-squibb-presents-overall-survival-and-safety-data
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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