特批971新药 耿美玉声泪俱下回应“造假”
http://news.sina.com.cn/c/2019-12-29/doc-iihnzhfz9124314.shtml、、、 2019年12月29日 财经杂志 “没人理解你 。 你这东西为什么有效?” 12月29日 , 备受争议的中国原创阿尔茨海默病新药 , 甘露特钠胶囊(商品名“九期一”) , 宣布在中国上市 。 该药物的研究者、中科院上海药物研究所研究员耿美玉在发布会伊始播放的视频中 , 声泪俱下的讲述新药研发孤独、不被理解的心境 。 国家药品监督管理局在今年11月2日曾公布 , 有条件批准“九期一”作为国家I类新药上市 , 这款新药用于轻度至中度阿尔茨海默病 , 改善患者认知功能 。 “有条件”批准曾引争议 。 耿美玉此前解释说 , 这是因新药申报资料中 , 大鼠104周致癌毒性试验正式报告还没有提交 。 12月29日 , 耿美玉说 , 该报告已在12月26日提交 。 在发布会现场 , 耿美玉看起来从容得体 , 没有再次流泪 。 她身着西装 , 很利落 , 在台上发表简短的演讲 , 感激团队的奉献 , 感谢国家药监局的审评效率 , 向与此新药相关的众多机构一一致谢 。 即便被问到争议话题 , 她在回应时也表现出同样的镇定 。 上海绿谷制药有限公司(下称“绿谷制药”)持有“九期一”的全球开发许可权 。 绿谷制药副总裁、全球临床首席运营官李金河告诉《财经》采访人员 , 国家药监局审批通过这个报告后 , 就会把对应的条件直接撤销掉 。 12月29日起 , 患者可凭医生处方 , 在全国各大专业药房(即“DTP药房”)购买该药品 。 自2003年以来 , “九期一”是全球第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新药 。 然而消息一出 , 两个月来医药界并不全是兴奋 , 而是不乏泼冷水者;11月29日 , 一篇署名为“饶毅”、写给国家自然科学基金委员会主任李静海的信函 , 更是将学界的质疑推上风口浪尖 , 文中直指耿美玉有关“GV-971 ”的论文涉嫌造假 。 在争议最激烈的那段时间 , 耿美玉沉默不语 。 直到12月29日新药宣布上市时刻 , 耿美玉才回应称 , “科学的发现本身一定是伴随着科学质疑的 , 这也是个必然的过程 。 在科学证伪的过程中 , 需要我们更多的临床数据说话 , 这是科学追求的最本质价值 。 ” 耿美玉说 , 希望以开放的心态、合作共赢的模式 , 把“九期一”的机理搞得更明白 , 这也是“万里长征的第一步” , 希望将来与科学界、工业界 , 以及各学科的专业人士共同努力 , 让中国的原创药不辜负患者的期望 。 回应“饶毅举报”事件 11月29日 , 一篇署名为“饶毅”、写给国家自然科学基金委员会主任李静海的信函 , 引发广泛关注 。 该信函的内容中 , “饶毅”先反驳国家自然科学基金委对其论文不端调查申请 , 称其论文不存在学术不端行为 , 然后笔锋一转 , 指名应调查武汉大学基础医学院院长李红良、中科院上海生命科学研究院生化细胞所研究员裴钢、中科院上海药物研究所研究员耿美玉 , 称三人涉嫌论文造假 。
饶毅 , 今年6月就任首都医科大学校长 。 事件发酵后 , 饶毅向媒体回应 , “没有发出 , 有过草稿 。 ” 这款新药 , 用于轻度至中度阿尔茨海默病 , 改善患者认知功能 , 是以海洋褐藻提取物为原料 , 制备获得的低分子酸性寡糖化合物 。 中科院上海药物研究所研究员耿美玉领衔 , 与中国海洋大学、上海药物研究所、绿谷制药接力组队研发的这款新药 , 被视为中国首个阿尔茨海默病原创新药 。 然而 , 甫一面世 , 这款新药就遭受质疑 , 包括这款药物的早期科研结论 。 这一新药的研究持续了22年 , 可耿美玉等人至今仅发表过一篇有关“GV-971 ”的论文 。 “GV-971 ” , 是“九期一”药品早期研究时使用的代码 。 这篇论文在今年9月的《细胞研究(英文版)》(Cell Research)上发表 , 该期刊由自然出版集团(Nature Publishing Group)与中科院上海生命科学研究院合作出版 。 这篇论文显示 , 在阿尔茨海默病的进程中 , 肠道菌群失衡导致外周血中苯丙氨酸和异亮氨酸的异常增加 , 进而诱导外周促炎性Th1细胞的分化和增殖 , 并促进其脑内侵润 。 侵润入脑的Th1细胞和脑内固有的M1型小胶质细胞共同活化 , 导致阿尔茨海默病相关神经炎病的发生 。 同步 , 该团队发现新型阿尔茨海默病治疗药物GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累 , 减轻脑内神经炎病 , 进而改善认知障碍 , 达到治疗阿尔茨海默病的效果 。 11月28日署名“饶毅”的这则信函中就直接称 , 今年中科院上海药物研究所的耿美玉研究员作为通讯作者的文章 (Wang et al Cell Research 29:787-803) , 号称其发明的药物 GV-971 能够通过肠道菌群治疗小鼠的阿尔茨海默病 。 “这篇文章 , 不造假是不可能的” 。 12月29日 , 绿谷制药董事长吕松涛回应称 , “一个新事物被质疑是非常正常的 , 但是如果没有任何依据 , 就说‘不造假是不可能的’ , 这句话好像还是有点过于随意 , 或者说过于随便了 。 ” 《财经》采访人员查到 , 全球学术圈知名打假网站PubPeer上 , 也有用户指出上述论文有造假之嫌 , 存在图片不当裁剪、一图多用等问题 。 这篇论文有26个署名作者 。 12月29日 , 耿美玉回应称 , 关于“九期一”作用机制的研究长达20多年 , 是一个不断探索 , 不断认识 , 不断修正的过程 。 耿美玉说 , 最早期的时候 , 研究团队认为“九期一”是一个靶向为Aβ的药 。 随后在临床二期 , 包括大量的其他实验动物上的表现 , 发现“九期一”的作用超过了靶向Aβ的作用 。 2015年 , 恰恰是国际上关于肠道菌群与神经退行性疾病、肠道菌群与大脑性疾病、肠道菌群与慢性复杂性疾病的学说、假说、理论不断被大家开始认知的时候 , 耿美玉说 , “我们有幸把我们的研究重点转移到了’九期一’是否也可以通过肠道菌群发挥抗老年痴呆作用的研究领域上 。 ” 耿美玉说 , 团队前后做了2700多只老鼠的试验 , 做了23批的试验 , 互相佐证、互相补充、互相完善 , 才有了今年9月上述论文中的研究成果 。 吕松涛说 , “我们也非常欢迎饶先生 , 如果有兴趣参加我们肠道菌群的研究中 , 我们是非常欢迎的 。 ”
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