这种靶向药70万元一瓶，中国刚批准上市！宿迁肌萎缩男婴有救了靶向药

江苏龙网：

脊髓性肌萎缩症是婴幼儿最常见的致死性疾病之一，大多数患儿无法存活到两岁，宿迁泗阳县18个月大的多多就不幸患上了这一罕见疾病。但是幸运的是，就在多多求医无门时，全球首个针对脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物被批准在中国上市使用，多多也成为全省首例接受该药治疗的患儿。

**这种靶向药70万元一瓶，中国刚批准上市！宿迁肌萎缩男婴有救了**

　　【男婴罹患脊髓性肌萎缩症唯一靶向治疗药中国上市】

　　11月27号，多多在苏州大学附属儿童医院接受诺西那生钠鞘内注射治疗，术后多多呼吸平稳，无不良反应，病情平稳，第二天出院，全家回到了宿迁。

　　多多父亲包先生说，用了这个药之后，孩子基本上就没有生命危险了，绝大部分孩子通过这个药就可以正常发育。

　　包先生告诉采访人员，在今年2月份，他发现孩子出现肌肉萎缩、发育倒退的情况，辗转求医，最终通过基因检测确诊为脊性髓肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000 ，大多数患儿无法存活到两岁，全世界范围内对该病的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持等辅助治疗。幸运的是，今年2月，由美国药企研发的诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，成为中国首个也是唯一治疗脊髓性肌萎缩症的药物。