中国科学家开发全新基因编辑工具 有望应用于临床( 三 )
“我们主要是通过基因编辑技术建立动物模型 ， 再利用基因编辑技术治疗这些模型 ， 最终推它走向临床 。 ”杨辉说 ， 基因编辑最大的瓶颈是它的安全性问题 ， 在这次研究中 ， 证明了常用的三种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶 ， 也就是存在安全风险 。
但值得庆幸的是 ， 杨辉研究组团队对单碱基编辑的胞嘧啶脱氨酶和腺嘌呤脱氨酶分别进行了突变优化 ， 最终获得能够完全消除RNA脱靶并且维持DNA编辑活性的高精度单碱基编辑工具 。
此次研究开发的ABE（F148A）突变体还能够缩小编辑窗口 ， 实现了更加精准的DNA编辑 。 该技术在特异性和精确性上超越了ABE7.10 ， 有望在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具 ， 应用于临床治疗中 。
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