中国科学家开发全新基因编辑工具 有望应用于临床( 二 )
研究团队通过全转录组RNA测序 ， 首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶 ， 并且ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变 ， 具有较强的致癌风险 。
基于此 ， 该研究团队通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化 ， 使其完全消除RNA脱靶的活性 ， 首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具 ， 为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础 。
该研究团队负责人之一、中科院脑智中心研究员杨辉向澎湃新闻采访人员介绍 ， 目前90%的罕见病无药可治 ， 而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶 。 因此 ， 单碱基编辑技术相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一 。
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